艾曲波帕/艾曲泊帕對兒科人群（1至17歲）免疫（原發性）血小板減少癥患者的研究。

　　兩項研究調查了艾曲波帕在兒科患者中的安全性和有效性。

　　TRA115450 (PETIT2)：主要終點是持續反應，定義為與安慰劑組相比，接受艾曲波帕治療的患者在8周中至少有6周達到血小板計數≥50,000/μl（在沒有搶救治療的情況下）的比例，在雙盲隨機期間的第5周到第12周之間。患者被診斷患有慢性ITP至少1年并且對至少一種先前的ITP治療難治或復發或由于醫學原因無法繼續其他ITP治療并且血小板計數<30,000/μl。92名患者按三個年齡隊列分層 (2:1) 隨機分配至艾曲波帕 (n=63) 或安慰劑 (n=29)。艾曲波帕的劑量可以根據個體血小板計數進行調整。

　　總體而言，與安慰劑組患者 (3%) 相比，艾曲波帕組患者中達到主要終點的比例明顯更高 (ORD: 18.0 [95% CI: 2.3, 140.9] p<0.001)，這在三個年齡段中是相似的隊列（表）。

　　表：慢性ITP兒科患者各年齡組的持續血小板反應率

　　與安慰劑患者相比，在隨機期間需要補救治療的艾曲波帕患者有統計學意義（19% [12/63] 對24% [7/29]，p=0.032）。

　　在基線時，艾曲波帕組71%的患者和安慰劑組69%的患者報告有任何出血（WHO1-4級）。在第12周，報告任何出血的艾曲波帕患者比例降至基線的一半 (36%)。相比之下，在第12周時，55%的安慰劑患者報告有任何出血。

　　僅在研究的開放標簽階段允許患者減少或停止基線ITP治療，53% (8/15) 的患者能夠減少 (n=1) 或停止 (n=7) 基線 ITP 治療，主要是糖皮質激素，不需要搶救治療。

　　TRA108062 (PETIT)：主要終點是在隨機期的第1周和第6周之間至少一次達到血小板計數≥50,000/μl的患者比例。患者被診斷患有ITP至少6個月，并且對至少一種先前的ITP治療具有頑固性或復發性，血小板計數<30,000/μl (n=67)。在研究的隨機期間，患者按三個年齡隊列分層 (2:1) 隨機分配至艾曲波帕 (n=45) 或安慰劑 (n=22)。艾曲波帕的劑量可以根據個體血小板計數進行調整。

　　總體而言，與安慰劑組患者 (32%) 相比，艾曲波帕組患者中達到主要終點的比例明顯更高 (62%)（比值比：4.3 [95% CI：1.4, 13.3] p=0.011）。

　　在PETIT2研究的24周中的20周和PETIT研究的24周中的15周內，50%的初始反應者出現了持續反應。

圖為印度進口版艾曲泊帕

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