血小板生成素受體激動劑艾曲波帕最近已被批準用于2歲及以上的嚴重再生障礙性貧血（SAA）患者。然而，關于其在兒科隊列中的安全性和有效性的數據有限。

　　對2000年至2018年間連續診斷為SAA的18歲以下患者進行了一項回顧性研究。患者接受標準免疫抑制治療（IST-Std）或IST加艾曲波帕（IST-Epag）。主要結果是客觀反應（OR），包括開始治療后6個月和12個月的部分反應和完全反應（CR）。

　　確定了16名接受IST-Std和9名IST-Epag治療的患者（9名患者中的7作為前期治療，7名患者中的2名在先前IST失敗后接受治療）。IST-Std組在6個月和12個月時的OR分別為71％和100％，CR分別為29％和58％。接受前期IST-Epag治療的7名患者在6個月和12個月時獲得OR，7名患者中有2名（29％）在6個月和12個月時達到CR。兩名先前未通過標準IST的患者對艾曲波帕沒有反應。在感染方面，兩個隊列均未觀察到顯著差異。一名接受IST-Epag治療的患者出現了短暫的3級轉氨酶。最后，在任一隊列中均未觀察到陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）克隆大小和細胞遺傳學異常的變化。

　　在這個單一機構的經驗中，標準IST中加入艾曲波帕具有良好的耐受性，并在6個月和12個月時產生了令人滿意的血液學反應。需要更大的隊列和更長時間的隨訪來評估反應持久性。

　　艾曲泊帕的臨床效果已經在國內外得到專業醫生的認可。艾曲泊帕仿制藥Elbonix是由孟加拉著名藥廠碧康制藥生產，屬于首仿藥，上市早。孟加拉仿制藥由孟加拉監管機構合法生產，療效質量有保障，目前屬于性價比比較高的。還有一款孟加拉珠峰制藥-Elopag，價格比碧康稍低。

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