以免疫介導的骨髓發育不全和全血細胞減少為特征的重度再生障礙性貧血可以通過免疫抑制療法或同種異體移植得到有效治療。三分之一的患者患有免疫抑制難以治愈的疾病，伴有持續、嚴重的血細胞減少以及造血干細胞和祖細胞的嚴重缺陷。促血小板生成素可能會增加造血干細胞和祖細胞的數量。

　　一項針對免疫抑制治療無效的再生障礙性貧血患者的2期研究，以確定口服血小板生成素模擬物艾曲波帕（Promacta）是否可以改善血細胞計數。25名患者接受了50mg劑量的艾曲波帕，可以根據需要增加劑量，最大劑量為每天150mg，共持續12周。主要終點是血細胞計數或輸血獨立性的臨床顯著變化。有反應的患者繼續接受艾曲波帕。

　　25名患者中有11名（44％）在12周時在至少一個譜系中出現血液學反應，且毒性作用最小。9名患者不再需要血小板輸注（血小板計數中位數增加，每立方毫米44,000個）。6名患者的血紅蛋白水平有所改善（中位數增加，每分升4.4 克）；其中3人以前依賴紅細胞輸血，不再需要輸血。9名患者的中性粒細胞計數增加（中位數增加，每立方毫米1350個）。連續的骨髓活檢顯示有反應的患者的三系造血功能正常化，沒有增加纖維化。免疫功能監測顯示沒有一致的變化。

　　艾曲波帕治療與一些難治性重度再生障礙性貧血患者的多向臨床反應相關。

　　艾曲泊帕的臨床效果已經在國內外得到專業醫生的認可，但是讓患者很難堅持長期服藥的一個根本原因就是價格較高。其實諾華的艾曲波帕早已在印度上市，艾曲泊帕在印度的價格比國內較低，印度售賣的也是諾華原廠的，并沒有區別。

圖為印度進口版艾曲泊帕

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