Avapritinib是一種酪氨酸激酶抑制劑（TKI），最近獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的批準(zhǔn)，用于治療攜帶血小板衍生生長因子受體α（PDGFRA）外顯子18突變的轉(zhuǎn)移性或不可切除的胃腸道間質(zhì)瘤。由于受體的結(jié)構(gòu)變化PDGFRA或KIT激活環(huán)中的突變賦予對常規(guī)TKI 的抗性。Avapritinib的開發(fā)是為了選擇性地靶向這些突變，從而為伊馬替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼治療失敗的患者提供了一種新的治療選擇。

　　胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）可以根據(jù)不同的亞型進(jìn)行分子分類，包括KIT和PDGFRA的突變。具有PDGFRA突變的患者是一個(gè)重要的亞組，通常出現(xiàn)在胃中并且與更惰性的病程相關(guān)。重要的是，最常見的PDGFRA分子亞型，即改變激活環(huán)的基因外顯子18中的D842V突變，在體外研究中對伊馬替尼不敏感。與PDGFRA外顯子18非D842V突變的GIST相比，伊馬替尼在臨床上的反應(yīng)較差。Avapritinib（BLU-285）是一種有效的KIT和 PDGFRA-特異性酪氨酸激酶抑制劑，在PDGFRA外顯子18 D842V突變的GIST患者中顯示出＞90％的反應(yīng)率。avapritinib的I期試驗(yàn)結(jié)果表明，該藥物應(yīng)該成為PDGFRA外顯子18 D842V突變GIST患者的標(biāo)準(zhǔn)治療。

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