骨肉瘤是最常見的惡性原發性骨腫瘤。它的特點是與惡性間充質細胞相關的異常類骨質生成。骨肉瘤呈雙峰分布，初始高峰出現在青春期，第二個高峰出現在第6個十年后。在接受圍手術期化療之前，盡管進行了最佳手術，但5年總生存期 (OS)<20%。

　　臨床前研究表明，血管內皮生長因子 (VEGF) 通路是骨肉瘤的關鍵信號通路，VEGF受體 (VEGF-R) 表達與肺轉移發生率增加、無事件生存期和OS降低相關。因此，靶向VEGF-R具有吸引力。

　　帕唑帕尼是VEGF-R-1、2、3血小板衍生生長因子受體-α、β（PDGFR-α、β）和c-Kit的口服酪氨酸激酶抑制劑。帕唑帕尼有效，因此廣泛用于先前治療失敗的轉移性軟組織肉瘤患者；然而，其在骨肉瘤中的療效尚未得到廣泛研究。帕唑帕尼的1期研究報告了對骨肉瘤的反應。在帕唑帕尼的1期試驗中，兩名軟骨肉瘤患者經歷了持續7.6和19.8個月的穩定疾病。此外，在兒童腫瘤學組 (COG) 對難治性實體瘤兒童進行的帕唑帕尼1期研究中，1/1的骨肉瘤受試者維持穩定的疾病 (SD) >6個周期。

圖為孟加拉版帕唑帕尼仿制藥

　　帕唑帕尼仿制藥已在孟加拉上市，由孟加拉耀品國際生產，規格為200mg*30片，在孟加拉售價約1000元人民幣。

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