帕金森病(PD) 是一種進行性神經退行性疾病，當神經細胞或神經元在調節運動的腦區受損或死亡時發生。這些神經元通常會在大腦中產生一種化學物質，稱為黑質中的多巴胺。如果神經元受損或功能失調，產生的多巴胺就會減少，從而導致動力學或運動問題。

　　該病引起顫抖、顫抖以及行走、站立和協調困難。這種疾病的癥狀通常是逐漸開始的，隨著時間的推移變得更加嚴重。除了睡眠問題、抑郁、記憶力受損和疲倦之外，患者可能會出現行走和說話困難，并且行為會發生顯著變化。

　　PD中的OFF發作是運動和非運動癥狀的再次出現或惡化，通常由口服左旋多巴和卡比多巴控制。這些發作通常發生在醒來后的早晨和白天，60%的PD患者在診斷后的4到6年內會經歷這些事件。

　　OFF發作的癥狀可能包括震顫、僵硬、惡心、嘔吐、嗜睡、頭暈、口腔刺激如發紅、潰瘍、口干、疼痛和腫脹、幻覺和動作遲緩、鞠躬姿勢、平衡障礙、溝通問題、焦慮和抑郁癥狀。

　　FDA對KYNMOBI的批準是基于一項名為CTH-300的III期隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組臨床試驗，該試驗是在PD內經歷OFF發作的患者中進行的。

　　該研究包括患有PD的患者中位持續時間為9年，處于Hoehn和Yahr III期或更短時間。患者在篩選前至少接受穩定劑量的左旋多巴治療至少4周。

　　共有109名患者以1:1的比例隨機接受10mg KYNMOBI或安慰劑。該研究包括一個滴定階段和一個為期 12 周的維持階段。

　　滴定過程隨后增加至KYNMOBI的最大劑量35mg或直至達到完全“開”，由研究者和患者決定。在維持階段，每天最多允許給藥五次。

　　該研究的主要終點是在維持階段運動障礙協會統一帕金森病評定量表第三部分（MDS-UPDRS III）評分從給藥前到給藥后30分鐘的平均變化。

　　KYNMOBI治療組的最小均方平均改善為-11.1 分，而安慰劑組為-3.5 分。此外，與接受安慰劑治療的患者相比，在第12周時，接受KYNMOBI治療的患者在30分鐘內達到患者評價的完全ON反應的比例明顯更高。

　　研究期間觀察到的常見不良反應是頭暈、口咽反應、惡心和嗜睡。

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