目標：白細胞介素3受體 (CD123)

　　Elzonris是一種在實驗室中制造的藥物，由連接的兩部分組成：一個小分子，稱為白細胞介素-3，以及一種細胞毒物，稱為白喉毒素，它是從一種細菌中獲得的。Elzonris的白細胞介素3部分附著在BPDCN細胞表面的另一個分子上，稱為白細胞介素3受體 (CD123)。當Elzonris附著在白細胞介素3受體上時，它可以進入BPDCN細胞。在細胞內，Elzonris的白喉毒素部分被釋放出來，阻止細胞制造必需的蛋白質并導致細胞死亡。

　　白細胞介素3受體 (CD123) 存在于一些造血細胞和一些樹突狀細胞的表面。在一個健康的人中，它調節細胞的繁殖能力和變得更加專業化。在BPDCN中，癌細胞表面具有高水平的白細胞介素3受體。通過靶向白細胞介素3受體，Elzonris旨在最大限度地減少對正常、健康細胞的傷害，并將細胞毒物直接帶入癌細胞。

　　Elzonris臨床效果是什么？

　　每個患者的實際結果都是個體的，可能與臨床研究中發現的結果不同。

　　先前未經治療的漿細胞樣樹突狀細胞母細胞瘤 (BPDCN)

　　在一項臨床試驗中，13名先前未經治療的漿細胞樣樹突狀細胞母細胞瘤患者接受了Elzonris治療。在12個月的中位隨訪中，7名患者 (54%) 的癌癥在14至107天內完全消失。這7名患者中的一些人沒有患上癌癥，但他們的皮膚仍有異常部位。一些患者繼續接受干細胞移植。

　　先前治療過的漿細胞樣樹突狀細胞母細胞瘤 (BPDCN)

　　在一項臨床試驗中，15名原發性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤患者接受了Elzonris治療，這些患者之前曾接受過治療，但其癌癥對治療無反應（難治性）或復發（復發）。在15名患者中，10名（67%）患者在17至48天內對Eronris治療有反應，反應持續時間中位數為3個月。9 個月后，15 名患者中有一半以上還活著。一名患者繼續接受干細胞移植。

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