利妥昔單抗在難治免疫性血小板減少癥（ITP）中初始反應率為60％，成人完全緩解率比兒童患者高2倍左右。利妥昔單抗最大的治療難點在于療效不能長期維持，1年的有效率為33％（兒童）和38％（成年），5年有效率為26%（兒童）和21%（成人）。在某些ITP患者，如合并有自身免疫系統疾病，利妥昔單抗的有效率更佳。但是在某些患者，應用利妥昔單抗需要慎重：

　　利妥昔單抗可以導致長期低丙種球蛋白血癥、抑制抗體應答反應、自身免疫性淋巴細胞增殖綜合征（ALPS）和中心粒細胞減少、共有可變免疫缺陷癥（CVID)、Evans綜合征以及其它免疫缺陷癥。

　　rhTPO和TPO-RAs是新的二線藥物，在兒童和成人患者中顯示良好療效及安全性。2008年FDA批準了艾曲泊帕和romiplostim用于成人慢性ITP治療。2015年FDA批準了eltrombopag（艾曲波帕）用于兒童慢性ITP的治療。

　　2種藥物的有效率約為80%，同時可以改善ITP出血事件減少和提高生活質量。臨床試驗（EXTEND）顯示，艾曲泊帕有效率為74%-94%，>80%的患者血小板計數可以>5萬，長期的有效率仍在隨訪中。可以有效提升血小板計數（RR 3.42）和降低出血風險（RR 0.74）副作用大部分可耐受，常見為乏力、頭痛、上呼吸道感染。隨訪5年，深靜脈血栓發生率6.3%，肝功能異常發生率15%，但需注意有8%患者有骨髓纖維化趨勢。 

　　我們了解到，碧康制藥生產的艾曲泊帕仿制藥Elbonix是迄今為止唯一獲得政府監管機構批準合法生產的仿制藥。有兩種規格，25mg和50mg。但是Elbonix在國內未上市，直接買賣、代購都是違法的。為保證用藥安全，請慎重選擇。

　　“海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，更多艾曲泊帕海外資訊，請咨詢海得康醫學顧問：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。