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達沙替尼治療骨髓纖維化的療效與臨床研究進展

作者: 醫(yī)學編輯李可艾 2025-07-07

  原發(fā)性骨髓纖維化(PMF)是BCR-ABL陰性的骨髓增殖性腫瘤,傳統治療以改善貧血和緩解巨脾癥狀為主,異基因造血干細胞移植是唯一治愈手段,但適用人群有限。達沙替尼作為第二代酪氨酸激酶抑制劑(TKI),最初用于慢性髓性白血。–ML)治療,近年其在骨髓纖維化中的療效逐漸被揭示。

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  2017—2018年國內多中心前瞻性研究納入21例PMF患者,口服達沙替尼50 mg每日2次,結果顯示17例患者用藥1周后脾臟顯著回縮,5—8周達到穩(wěn)定狀態(tài),脾臟體積較基線縮小約2/3;3例患者治療16—19周后骨髓纖維化程度由3級降至1級。進一步分析發(fā)現,存在JAK2、MPL或CALR基因突變的患者縮脾效果更佳,提示基因突變可能是療效預測指標。與蘆可替尼(JAK抑制劑)對比,達沙替尼縮脾起效更快,但需更大樣本驗證長期療效。安全性方面,90.5%患者出現1級及以上不良事件,23.8%發(fā)生3/4級事件,主要為貧血、血小板減少和體液潴留,2例因心包積液停藥。

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