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貝舒地爾治療慢性移植物抗宿主病的有效性

作者: 醫學編輯王明陽 2025-07-02

  這是一項2期隨機多中心注冊研究,研究對象為先前接受過2至5線治療的cGVHD受試者。將受試者分為兩組,一組每日服用貝舒地爾 200毫克(n = 66),另一組每日服用兩次,每次200毫克(n = 66)。研究設定的主要終點是最佳總緩解率(ORR),同時還對反應持續時間(DOR)、Lee癥狀量表評分變化、無失敗生存期、皮質類固醇劑量減少情況以及總生存期等指標進行評估。

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  此次研究的總體中位隨訪時間為14個月。每日服用200毫克貝舒地爾組的最佳ORR為74%(95%置信區間[CI]為62 - 84),每日服用兩次、每次200毫克組的最佳ORR為77%(95% CI為65 - 87),并且在所有亞組中都觀察到較高的反應率。所有受影響的器官均呈現出完全反應。中位DOR為54周,44%的受試者接受治療時間≥1年。每日服用200毫克組和每日服用兩次、每次200毫克組分別有59%和62%的受試者報告癥狀有所減輕。

  貝舒地爾在治療cGVHD方面展現出良好前景,它具有較好的耐受性,能帶來具有臨床意義的治療反應,為cGVHD的治療提供了一種有潛力的新選擇。

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