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　　近日，血友病A和B治療領域迎來重大進展——Hympavzi（marstacimab）的后期研究傳來積極頂線結果，為眾多患者帶來了新的治療希望。

　　第三階段BASIS試驗聚焦于評估Hympavzi對患有抑制劑或抗體的成年和青少年血友病患者的作用。這些抑制劑或抗體能夠中和因子替代療法，使其失去療效，讓治療陷入困境。

　　令人振奮的是，該研究成功達到了主要終點。與按需治療相比，每周一次的Hympavzi預防性治療顯著降低了治療出血的年出血率（ABR），且這一降低具有統計學意義和臨床相關性。

　　在試驗過程中，患者在12個月內接受Hympavzi治療。而在前六個月的導入期，他們作為常規治療的一部分，接受按需靜脈注射旁路藥物治療。數據顯示，Hympavzi在12個月內將ABR降低了93%，并且在所有與出血相關的次要終點上均表現出優越性，包括自發性出血、關節出血、目標關節出血和總出血等情況。

　　血友病是一種由凝血因子缺乏引起的罕見遺傳性血液疾病，全球有超過80萬人深受其害�；颊卟粌H容易出現過度和長期出血的情況，還可能在未受傷時出現關節和肌肉自發性出血，進而導致關節損傷，嚴重影響生活質量。

　　Hympavzi是一種創新藥物，采用預充注射筆，患者可每周皮下注射一次。其獨特的作用機制在于減少TFPI（一種天然存在的、可防止血液過度凝結的蛋白質）的含量，從而促進凝血酶（一種對血液凝固至關重要的酶）的形成。

　　目前，該藥物已獲批用于治療無抑制劑的A型和B型血友病患者。然而，約有20%的A型血友病患者和3%的B型血友病患者，因體內產生了VIII因子和IX因子的抑制劑，無法繼續接受因子替代療法。此次Hympavzi在3期試驗中的出色表現，無疑為這部分患者帶來了新的治療曙光，有望填補當前治療領域的空白，改善他們的健康狀況和生活質量。

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