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FGFR抑制劑佩米替尼:膽管癌靶向治療的革命性突破

作者: 醫(yī)學(xué)編輯陳筱曦 2025-06-25

  膽管癌是一種起源于膽管上皮細胞的惡性腫瘤,亞洲地區(qū)發(fā)病率較高。由于早期癥狀不明顯,多數(shù)患者確診時已處于中晚期,失去了手術(shù)根治的機會。佩米替尼作為一種針對FGFR2融合或重排的靶向治療藥物,為膽管癌患者帶來了新的治療希望。

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  臨床數(shù)據(jù)與療效分析

  佩米替尼在中國獲批基于多項臨床試驗的顯著療效數(shù)據(jù)。在一項多中心Ⅱ期研究中,經(jīng)治FGFR2融合/重排膽管癌中國人群患者的ORR高達60%,中位無進展生存期(mPFS)長達9.1個月,中位總生存期(mOS)長達23.9個月。另一項多中心、回顧性分析顯示,佩米替尼的ORR高達61.2%,mPFS達到了7.4個月。這些數(shù)據(jù)表明,佩米替尼在延長患者生存期和改善生活質(zhì)量方面具有顯著優(yōu)勢。

  機制與優(yōu)勢

  佩米替尼是一種選擇性的FGFR2抑制劑,通過抑制FGFR2的活性,阻止了FGFR2融合或重排的癌細胞的生長和擴散。FGFR2的異常激活與多種癌癥的發(fā)生和發(fā)展有關(guān),佩米替尼通過抑制這一信號通路,從而抑制腫瘤細胞的增殖。與傳統(tǒng)的化療方案相比,佩米替尼具有更高的靶向性和更低的毒性,為患者提供了更好的治療選擇。

  安全性與耐受性

  在安全性方面,佩米替尼表現(xiàn)出良好的耐受性。常見的不良反應(yīng)包括腹瀉、疲勞、高磷血癥等,但大多為輕至中度,且可通過劑量調(diào)整或?qū)ΠY治療進行管理。三級及以上的治療相關(guān)不良事件(TRAE)發(fā)生率相對較低,表明佩米替尼在安全性方面具有優(yōu)勢。

  臨床意義與未來展望

  佩米替尼的獲批為FGFR2融合或重排的膽管癌患者提供了一種創(chuàng)新的治療選擇。其顯著的療效和良好的安全性數(shù)據(jù)為臨床醫(yī)生提供了重要的參考。

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