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佩米替尼適應癥擴展:哪些實體瘤可能受益?最新研究進展

作者: 醫學編輯李可艾 2025-05-23

  佩米替尼(Pemigatinib)作為國內首款獲批的FGFR抑制劑,其適應癥正從膽管癌向多實體瘤領域擴展。FGFR基因變異廣泛存在于多種腫瘤中,包括膽管癌、尿路上皮癌、中樞神經系統腫瘤及婦科腫瘤等。FIGHT-207研究顯示,佩米替尼在FGFR融合/重排的實體瘤患者中展現出顯著療效。

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  在膽管癌患者中,佩米替尼的客觀緩解率(ORR)達26.5%,疾病控制率(DCR)為65.3%,中位無進展生存期(PFS)為4.5個月,中位總生存期(OS)達17.5個月。此外,該藥在中樞神經系統腫瘤、婦科腫瘤和胰腺癌中也觀察到療效,尤其對FGFR2融合/重排的膽管癌患者效果更佳。研究還發現,佩米替尼對攜帶FGFR可干預點突變(SNV)的患者也有一定療效,ORR為9.4%,DCR為56.3%。

  機制上,佩米替尼通過抑制FGFR1-3信號通路,阻斷腫瘤細胞增殖。轉化分析表明,BAP1共突變與治療反應顯著相關,而TP53共突變則與較差預后相關。在攜帶BAP1共突變的患者中,46.7%獲得緩解,而TP53共突變患者的緩解率幾乎為零。

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