烏帕替尼治療白塞病新突破:難治性患者12周激素減量50%,中國(guó)多中心研究證實(shí)療效
北京某研究團(tuán)隊(duì)隊(duì)開展的多中心、前瞻性研究證實(shí),烏帕替尼在難治性白塞。˙D)治療中取得顯著突破。研究納入8例符合2014年國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)的難治性BD患者,每日接受15mg烏帕替尼治療,隨訪超12周。
結(jié)果顯示,第12周時(shí)白塞病當(dāng)前活動(dòng)度表格(BDCAF)評(píng)分顯著下降(2.5 vs 1.5,p=0.047),1例患者達(dá)到完全緩解(CR),4例患者達(dá)到部分緩解(PR)。尤為重要的是,既往接受糖皮質(zhì)激素治療的患者在烏帕替尼治療后糖皮質(zhì)激素劑量降低50%(11.9 vs 8.1mg/d,潑尼松當(dāng)量,p=0.027)。安全性方面,除1例關(guān)節(jié)痛外,其他患者無(wú)不良事件報(bào)告。烏帕替尼通過(guò)選擇性抑制JAK1信號(hào)通路,阻斷IL-6、IL-23等促炎細(xì)胞因子的信號(hào)傳導(dǎo),從而抑制固有免疫與適應(yīng)性免疫激活。這一機(jī)制與BD患者體內(nèi)JAK-STAT通路顯著上調(diào)的病理特征高度契合。研究證實(shí),烏帕替尼在難治性BD中不僅有效、安全,還具有顯著的激素減量效應(yīng),為難治性BD患者提供了新的治療選擇。
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