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恩西地平能治愈AML嗎?長期生存率與耐藥性,如何購買該藥品?

作者: 醫學編輯李可艾 2025-05-14

  恩西地平作為IDH2抑制劑,可顯著改善IDH2突變AML患者的預后,但尚無法實現“治愈”。臨床數據顯示,單藥治療復發/難治性AML患者的完全緩解率約19.3%,中位緩解持續期8.2個月,中位總生存期9.3個月。部分患者可獲得長期無病生存,但仍有約50%的患者在1年內復發。

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  長期生存率受多種因素影響。攜帶IDH2 R140Q突變的患者對恩西地平更敏感,完全緩解率可達25%;而R172K突變患者的緩解率僅12%。此外,治療前骨髓原始細胞比例<20%的患者,中位總生存期延長至24.1個月。

  耐藥性是限制療效的關鍵問題。約30%的患者在治療后出現IDH2酶活性反彈,導致2-HG水平再次升高。耐藥機制包括IDH2突變體構象改變、旁路代謝通路激活等。例如,部分患者治療后出現IDH1突變或FLT3-ITD突變,需聯合其他靶向藥物(如FLT3抑制劑)克服耐藥。

  為延緩耐藥,臨床建議采用聯合治療策略。例如,恩西地平聯合阿扎胞苷可將完全緩解率提升至50%,中位緩解持續期延長至14.8個月。此外,新型IDH2抑制劑(如ivosidenib)與恩西地平交替使用,或可降低耐藥風險。

  需強調的是,恩西地平需長期用藥以維持療效。患者需定期監測2-HG水平及骨髓象,若出現疾病進展,應及時調整方案。盡管恩西地平無法徹底治愈AML,但其作為首個針對IDH2突變的靶向藥物,已顯著提高了患者的生存質量。

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