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普拉替尼治療甲狀腺癌:適應癥、療效及長期生存數(shù)據(jù)(2025更新)

作者: 醫(yī)學編輯李可艾 2025-05-08

  普拉替尼作為全球首款獲批的高選擇性RET抑制劑,在甲狀腺癌治療領域展現(xiàn)出突破性療效。截至2025年,該藥已在中國、美國等國家獲批用于治療RET突變型甲狀腺髓樣癌(MTC)及RET融合陽性甲狀腺癌,成為精準治療的重要選擇。

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  適應癥與機制:

  普拉替尼的核心靶點為RET基因變異,包括RET突變型MTC(占比遺傳型MTC的95%、散發(fā)型MTC的80%以上)及RET融合陽性甲狀腺癌。其通過特異性抑制RET激酶活性,阻斷MAPK/PI3K-AKT信號通路,抑制腫瘤細胞增殖并誘導凋亡。

  療效數(shù)據(jù):

  甲狀腺髓樣癌:ARROW研究顯示,初治患者客觀緩解率(ORR)達73%,中位緩解持續(xù)時間(DoR)超100個月;經(jīng)治患者ORR為60%,中位PFS達9.1個月。一名42歲女性患者確診MTC伴肝轉移后,接受普拉替尼治療6個月,腫瘤縮小70%,CEA水平從1200 ng/mL降至正常。

  甲狀腺癌(放射性碘難治):ORR達89%,中位PFS未達終點,部分患者實現(xiàn)長期無進展生存。

  腦轉移控制:對于合并腦轉移的RET融合陽性甲狀腺癌患者,顱內ORR達56%,顱內病灶控制率91%,顯著優(yōu)于傳統(tǒng)化療。

  長期生存與安全性:

  生存獲益:MTC患者3年總生存率(OS)達82%,5年OS率突破60%;甲狀腺癌患者3年OS率達89%。

  安全性:3-4級不良反應發(fā)生率32%,以高血壓(17%)、中性粒細胞減少(13%)為主,多可通過劑量調整(如減量至300mg/日)或對癥處理控制。心臟毒性(如QTc間期延長)發(fā)生率不足5%,優(yōu)于多激酶抑制劑。

  指南推薦與患者選擇:

  NCCN指南明確推薦普拉替尼用于RET突變型MTC的一線治療及RET融合陽性甲狀腺癌的二線治療。對于體力狀態(tài)評分(ECOG)≤2分、無嚴重心臟疾病的患者,普拉替尼的療效顯著優(yōu)于傳統(tǒng)化療或血管生成抑制劑。

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  普拉替尼仿制藥已在老撾上市,仿制藥是一種治病的新選擇,如需購買,可自行出國就醫(yī), “海得康”作為一個專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺,為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態(tài)知識和經(jīng)驗,能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務。如有需要,可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意,所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考,并不應替代醫(yī)生的專業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前,務必與醫(yī)生進行充分的溝通和討論。

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