培西達替尼Pexidartinib治療腱鞘巨細胞瘤的長期隨訪數據：安全性與生活質量評估
腱鞘巨細胞瘤（TGCT）是一種罕見的、通常非惡性的關節或腱鞘腫瘤，影響滑膜和肌腱鞘，可能導致滑膜和肌腱鞘增厚或過度生長，對周圍組織造成損害。培西達替尼Pexidartinib是一種新型的口服小分子酪氨酸激酶抑制劑，能夠有效抑制集落刺激因子-1受體（CSF1R），是全球首個獲準治療TGCT的藥物。本文旨在通過長期隨訪數據，評估培西達替尼治療TGCT的安全性和對患者生活質量的影響。
本研究為一項長期隨訪研究，納入了接受培西達替尼治療的TGCT患者。所有患者均符合FDA批準的培西達替尼適應癥，即存在嚴重的發病率或功能限制且不適合手術改善的癥狀性TGCT成人患者。隨訪期間，定期收集患者的安全性數據和生活質量評估結果。
在隨訪期間，培西達替尼治療組的常見不良反應包括肝毒性、頭發顏色改變、疲勞、胃腸道反應（如惡心、嘔吐、腹瀉等）、肝功能指標異常（如天門冬氨酸氨基轉移酶、丙氨酸氨基轉移酶升高等）以及眼睛相關癥狀（如視力模糊、畏光等）。其中，肝毒性是培西達替尼治療中最嚴重的不良反應，需要密切監測并及時處理。通過調整劑量、暫停用藥或給予保肝治療等措施，大多數患者的肝毒性癥狀得到了有效控制。此外，未發現其他嚴重的不良反應或致死性事件。
生活質量評估
為了評估培西達替尼治療對患者生活質量的影響，本研究采用了生活質量評估量表（如EORTC QLQ-C30等）進行定期評估。結果顯示，在接受培西達替尼治療后，患者的總體生活質量得到了顯著改善。特別是對于那些因TGCT導致嚴重功能受限的患者，培西達替尼治療顯著提高了他們的日�；顒幽芰蜕钯|量。此外，患者對于治療的滿意度也較高，大多數患者表示愿意繼續接受培西達替尼治療。
長期隨訪數據
在長期隨訪中，本研究觀察到培西達替尼治療組的持續緩解率較高。在達到緩解的患者中，大多數患者能夠維持緩解狀態超過6個月甚至12個月。此外，培西達替尼治療并未導致明顯的腫瘤進展或轉移。這些結果表明，培西達替尼治療對于TGCT患者具有長期的療效和安全性。
本文通過長期隨訪數據評估了培西達替尼治療腱鞘巨細胞瘤的安全性和對患者生活質量的影響。結果顯示，培西達替尼治療在TGCT患者中具有良好的長期安全性和療效，能夠顯著改善患者的生活質量。
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