尼洛加司他Nirogacestat的全球獲批情況與未來展望
尼洛加司他（Nirogacestat，商品名Ogsiveo）是一種口服選擇性γ-分泌酶抑制劑，近年來在硬纖維瘤的治療中取得了顯著的成效。
一、全球獲批情況
尼洛加司他于2023年11月27日獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批準，用于治療需要全身治療的進展性硬纖維瘤成年患者。這是首個被批準用于治療硬纖維瘤的藥物，標志著硬纖維瘤治療領域的重要突破。
在獲得FDA批準之前，尼洛加司他已經獲得了FDA授予的突破性療法、快速通道和孤兒藥資格。這些資格的授予反映了尼洛加司他在臨床試驗中展現出的顯著療效和安全性。
目前，尼洛加司他尚未在其他國家獲得批準上市。但隨著全球范圍內對硬纖維瘤認識的提高和臨床數據的積累，尼洛加司他有望在其他國家獲得批準上市，為更多患者帶來治療希望。
二、臨床數據支持
尼洛加司他獲得FDA批準的主要依據是DeFi（NCT03785964）試驗的積極結果。該試驗是一項國際、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的3期臨床試驗，旨在評估尼洛加司他在進展性硬纖維瘤成年患者中的療效和安全性。
試驗結果顯示，尼洛加司他組患者的無進展生存期（PFS）顯著優于安慰劑組，疾病進展或死亡風險降低了71%。此外，尼洛加司他組患者的客觀緩解率（ORR）也顯著高于安慰劑組。這些結果充分證明了尼洛加司他在硬纖維瘤治療中的顯著療效。
尼洛加司他作為一種創新藥物，在硬纖維瘤治療中取得了顯著的成效。隨著全球范圍內對硬纖維瘤認識的提高和臨床數據的積累，尼洛加司他有望在其他國家獲得批準上市，并在更廣泛的腫瘤類型中發揮治療作用。
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