分析接受索尼德吉或維莫德吉治療的痣樣基底細(xì)胞癌綜合征綜合征患者的治療反應(yīng)
痣樣基底細(xì)胞癌綜合征（Gorlin綜合征）的典型特征是，因hedgehog通路發(fā)生突變，導(dǎo)致患者出現(xiàn)大量皮膚基底細(xì)胞癌。在針對(duì)該病癥的治療方面，維莫德吉（Vismodegib）和索尼德吉（sonidegib）展現(xiàn)出了頗具前景的治療潛力。
本研究旨在深入分析接受索尼德吉或維莫德吉治療的Gorlin綜合征患者，對(duì)口服刺猬抑制劑的治療反應(yīng)，具體涵蓋治療活性、毒性表現(xiàn)以及治療持續(xù)時(shí)間等方面。同時(shí)，評(píng)估治療前后新腫瘤的出現(xiàn)數(shù)量，以及治療反應(yīng)時(shí)間和反應(yīng)的持久程度。
研究選取了在2012年3月至2022年3月期間，接受索尼德吉（n = 6）或維莫德吉（n = 4）治療的10例Gorlin綜合征患者。對(duì)這些患者展開(kāi)全面研究，詳細(xì)記錄并分析各項(xiàng)治療相關(guān)數(shù)據(jù)。
在治療過(guò)程中，所有患者均實(shí)現(xiàn)了完全緩解。中位隨訪時(shí)間為30.7 ± 48.4個(gè)月。在此期間，藥物治療成效顯著，新基底細(xì)胞癌的數(shù)量大幅減少。治療前，新基底細(xì)胞癌平均數(shù)量為28.3 ± 24.6個(gè)；而在治療期間，這一數(shù)字降至平均1.4 ± 2.0個(gè)，差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（p = 0.0048）。發(fā)展為新基底細(xì)胞癌的中位時(shí)間長(zhǎng)達(dá)47.3個(gè)月。
其中，3例患者出現(xiàn)局部復(fù)發(fā)。不過(guò)，在進(jìn)行切除手術(shù)后，持續(xù)治療有效抑制了其他病灶的發(fā)展。1例患者出現(xiàn)了許多對(duì)治療產(chǎn)生耐藥性的新基底細(xì)胞癌，最終不幸死于急性白血病。6例患者由于藥物毒性反應(yīng)，需要對(duì)治療方案進(jìn)行調(diào)整。
持續(xù)使用hedgehog抑制劑進(jìn)行治療，能夠在較長(zhǎng)時(shí)間內(nèi)有效抑制新的和既有的基底細(xì)胞癌的進(jìn)展。在不影響治療效果的前提下，對(duì)給藥時(shí)間表進(jìn)行合理調(diào)整，可以提高患者對(duì)藥物的耐受性，這或許有助于進(jìn)一步延長(zhǎng)治療反應(yīng)的持續(xù)時(shí)間，為Gorlin綜合征的治療提供了重要的參考依據(jù)。
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