Vimseltinib是什么藥？獲批用于治療有癥狀性彎曲型巨型細胞腫瘤
2025年2月14日，食品藥品監督管理局（FDA）批準了Deciphera Pharmaceuticals, LLC研發的激酶抑制劑Vimseltinib（商品名：Romvimza）用于成年癥狀性替索尼維體巨細胞腫瘤（TGCT）患者的治療，這些患者的手術切除可能會導致功能性限制或嚴重發病率。
該批準基于一項雙盲、多中心、隨機（2:1）、安慰劑對照試驗（NCT05059262）的療效評估。該試驗納入了手術切除可能會導致功能限制或嚴重發病率的TGCT患者，且這些患者對TGCT有可測量疾病（根據RECIST v1.1標準）的確認診斷，至少一個病變的最小尺寸為2 cm。
在雙盲期（第1部分）中，患者被隨機分配到安慰劑組或Vimseltinib組，每周兩次服用30毫克。在開放標簽期（第2部分）中，患者可以繼續接受Vimseltinib治療，而之前接受安慰劑的患者可以轉為接受Vimseltinib治療。隨機分組根據腫瘤位置（下肢與其他部位）和地區（美國與非美國）進行了分層。總共123例患者被隨機分配：在第1部分期間，Vimseltinib組83例，安慰劑組40例。
主要療效終點是第25周時通過盲態獨立放射學評估的總緩解率（ORR）。Vimseltinib組的ORR為40%（95%CI：29%，51%），而安慰劑組為0%（95%CI：0%，9%）（p值<0.0001）。在Vimseltinib組中，緩解持續時間（DOR）未達到，但基于另外6個月的隨訪數據，28名緩解者（85%）的DOR≥6個月，19名（58%）的DOR≥9個月。與安慰劑組相比，Vimseltinib組在主動運動范圍、患者報告的身體功能以及患者報告的疼痛方面均有顯著改善。
最常見的不良反應（≥20%），包括實驗室異常，有天冬氨酸氨基轉移酶升高、周圍水腫、疲勞、皮疹、膽固醇增加、外周水腫、面部水腫、中性粒細胞減少、白細胞減少、瘙癢等。
建議的Vimseltinib劑量為每周兩次口服30毫克，兩次劑量之間至少間隔72小時。
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