Evkeeza依維蘇單抗靶向阻斷ANGPTL3的首創藥物，效果和安全性如何？
Evkeeza依維蘇單抗（evinacumab）作為一款靶向阻斷血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）的首創藥物，確實為治療純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）帶來了一種變革性的新療法。以下是對您提供信息的詳細總結：
藥物簡介
藥物名稱：Evkeeza（evinacumab）
作用機制：靶向結合并阻斷ANGPTL3功能，ANGPTL3是一種在脂質代謝中起關鍵作用的蛋白質。
治療對象：HoFH成人患者和青少年患者（≥12歲），以及現在通過3期臨床試驗數據顯示對5-11歲HoFH兒童也有效。
3期臨床試驗結果（5-11歲HoFH兒童）
試驗設計：三部分、單臂、開放標簽試驗的B部分，評估Evkeeza對5-11歲兒童HoFH患者的療效。
患者情況：14名兒童HoFH患者，平均年齡9歲，多數正在接受其他降脂治療。
治療方案：Evkeeza（15mg/kg，靜脈輸注，4周一次）聯合其他降脂治療方案。
主要終點：第24周LDL-C的變化。
結果：
LDL-C水平相對基線平均降低48%。
79%的患者LDL-C至少降低一半。
平均LDL-C從基線水平絕對降低132mg/dL。
所有脂質終點參數水平均下降，通常在治療的前8周內觀察到。
安全性：Evkeeza總體耐受性良好，最常見的不良事件為咽喉痛等，有2起嚴重不良事件但均與治療無關。
2017年，美國FDA授予evinacumab治療HoFH患者高膽固醇血癥的突破性藥物資格（BTD）。
2021年2月、6月在美國和歐盟獲批，作為其他降脂療法的輔助療法，用于治療HoFH成人患者和青少年患者（≥12歲）。
作用機制與療效
作用機制：通過阻斷ANGPTL3蛋白，Evkeeza旨在復制ANGPTL3基因功能喪失型突變效應，以降低HoFH患者的LDL-C。
療效：在關鍵3期試驗中，聯合標準降脂治療的基礎上，與安慰劑相比，Evkeeza治療24周將LDL-C水平降低了近一半。
綜上所述，Evkeeza作為一款靶向阻斷ANGPTL3的首創藥物，為HoFH患者提供了一種新的治療選擇。其獨特的作用機制和顯著的療效使其在HoFH的治療領域具有重要地位。
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