他米巴羅汀聯合阿扎胞苷與阿扎胞苷加安慰劑對高危骨髓增生異常綜合征患者的療效
他米巴羅汀（Tamibarotene）聯合阿扎胞苷（Azacitidine）治療新診斷的RARA（視黃酸受體α）過度表達的高危骨髓增生異常綜合征（MDS）患者的3期SELECT-MDS-1試驗未能達到其主要終點，即未能顯著提高完全緩解（CR）率。
SELECT-MDS-1試驗概況
試驗設計：SELECT-MDS-1是一項多國、隨機、雙盲、安慰劑對照的3期臨床試驗，旨在評估他米巴羅汀聯合阿扎胞苷與阿扎胞苷加安慰劑對高危MDS患者的療效。
患者納入標準：患者必須年滿18歲，新診斷為MDS，RARA過度表達，且根據修訂后的國際MDS預后評分系統分類為極高、高或中危疾病。
治療方案：患者以2:1的比例隨機分配接受他米巴羅汀加阿扎胞苷或安慰劑加阿扎胞苷治療。
主要終點：前190名患者獲得CR的比例。
試驗結果
CR率對比：在納入研究意向治療隊列的前190名患者中，他米巴羅汀聯合阿扎胞苷組的CR率為23.8%（95% CI，16.7%-32.2%），而阿扎胞苷加安慰劑對照組的CR率為18.8%（95% CI，10.1%-30.5%）。然而，這種差異并不具有統計學意義（P=0.2084）。
安全性評估：他米巴羅汀加阿扎胞苷在所有入組患者（n=245）中普遍具有良好的耐受性，且不良反應特征與先前研究數據一致。
先前的研究與發現
2期試驗支持：先前報道的2期試驗結果顯示，在新診斷的RARA過度表達的急性髓系白血病（AML）患者中，他米巴羅汀和阿扎胞苷的CR/CRi率達到61%。
SELECT-AML-1試驗：在2期SELECT-AML-1試驗中，評估了他米巴羅汀與阿扎胞苷加維奈托克（Venclexta）的組合療法。然而，該試驗也未能顯示出三聯療法相對于雙聯療法的顯著優勢，且入組已停止。
盡管他米巴羅汀聯合阿扎胞苷在SELECT-MDS-1試驗中未能顯著提高CR率，但這一研究仍然為理解這種聯合療法在高危MDS患者中的療效和安全性提供了有價值的信息。未來，隨著更多臨床數據的積累和分析，可能會為他米巴羅汀在其他適應癥或組合療法中的應用帶來新的機遇。
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