帕克替尼在基線時需要紅細胞輸注的骨髓纖維化患者中的療效和安全性
根據3期PERSIST-2試驗的回顧性分析數據，對于基線時需要紅細胞（RBC）輸注的骨髓纖維化患者，帕克替尼（Pacritinib，商品名Vonjo）與最佳可用療法（BAT）相比，在改善總癥狀評分（TSS）方面表現出顯著優勢。
骨髓纖維化是一種慢性骨髓增殖性疾病，常導致貧血、脾臟腫大等癥狀，嚴重影響患者的生活質量。帕克替尼是一種JAK2/FLT3抑制劑，已獲批用于治療特定類型的骨髓纖維化。
通過回顧性分析PERSIST-2試驗的數據，評估帕克替尼在基線時需要紅細胞輸注的骨髓纖維化患者中的療效和安全性。
PERSIST-2是一項隨機3期研究，比較了帕克替尼與BAT在骨髓纖維化和血小板減少癥患者中的療效。本次回顧性分析納入了基線時不依賴輸血的患者，并評估了第24周時TSS和患者總體印象變化（PGIC）降低至少50%的患者比例。
研究結果：在接受帕克替尼治療的輸血依賴患者中，31%的患者TSS至少降低了50%，而BAT組僅為9%（P=0.034）。
對于基線血小板計數低于50×10^9/L的患者，帕克替尼使24%的患者的TSS評分降低至少50%，而BAT組為10%。
帕克替尼在改善與脾臟和細胞因子相關的癥狀方面也表現出顯著優勢。
PGIC數據顯示，第24周時，帕克替尼組中有37%的患者報告癥狀顯著改善，而BAT組中這一比例為9%（P=0.009）。
患者基線特征
各組患者的基線特征相似，包括年齡、風險分類、血小板計數、血紅蛋白水平和脾臟體積等。
基線時，各組所需紅細胞輸血的中位數也相近。
額外功效與安全性數據
帕克替尼不僅改善了TSS，還顯著改善了身體功能癥狀，如疲勞和不活動等。
在安全性方面，帕克替尼和BAT組的不良反應發生率相似，且大多數不良反應為輕度至中度。
值得注意的是，帕克替尼治療的患者中，有相當一部分患者同時達到了輸血獨立性（TI）緩解。
這項回顧性分析表明，對于基線時需要紅細胞輸注的骨髓纖維化患者，帕克替尼與BAT相比，在改善TSS和患者生活質量方面具有顯著優勢。
這些數據進一步支持帕克替尼作為這類患者治療選擇的有效性，并可能為其在臨床實踐中的應用提供更有力的證據。
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