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　　盡管艾曲泊帕（EPAG）已成為治療選項之一，但對于年齡小于40歲的嚴重再生障礙性貧血（SAA）患者，相配相關供者造血干細胞移植（HSCT）仍被視為首選的一線治療方案。然而，免疫抑制治療（IST）聯合EPAG（IST + EPAG）與半相合HSCT（Haplo-HSCT）作為一線治療的直接比較尚缺乏研究。本研究前瞻性地對比了Haplo-HSCT（n = 147）和IST + EPAG（n = 121）作為SAA患者一線治療的療效、安全性及健康相關生活質量（HRQoL）。

　　研究結果：

　　· 治療6個月后，Haplo-HSCT組有86.3%的患者達到了正常全血細胞計數（CBC），而IST + EPAG組僅為24.1%（P < 0.001）。

　　· Haplo-HSCT組達到獨立輸血且中性粒細胞絕對計數≥1.0×10^9/L的時間短于IST + EPAG組（P < 0.05）。

　　· 在IST + EPAG和Haplo-HSCT組中，3年總生存率（OS）分別為92.4 ± 2.4%和82.8 ± 3.1%（P = 0.017），而3年無失敗生存率（FFS）分別為69.4 ± 4.2%和81.6 ± 3.2%（P = 0.002）。

　　· 對于40歲以下的患者，上述結果同樣適用。

　　· 在年齡≥40歲的患者中，IST + EPAG組和Haplo-HSCT組之間的3年OS無顯著差異（88.6 ± 4.8% vs. 82.4 ± 8.1%，P = 0.517），但IST + EPAG組的3年FFS較低（58.7 ± 7.5% vs. 82.4 ± 8.1%，P = 0.043）。

　　· 對年齡<40歲人群的亞組分析顯示，SAA患者從IST + EPAG中獲益更多，而非常SAA（vSAA）患者從Haplo-HSCT中獲益更多。

　　· 與IST + EPAG治療的患者相比，接受Haplo-HSCT治療的患者HRQoL得分顯著更高（P < 0.0001）。

　　· 多變量分析表明，一線選擇Haplo-HSCT與6個月時CBC正常、更好的FFS以及更高的HRQoL相關（P < 0.001）。

　　對于<40歲的SAA患者，IST + EPAG實現了更好的OS，而Haplo-HSCT則加速了造血恢復，提高了HRQoL，并且在<40歲的vSAA患者以及≥40歲的患者中實現了更好的FFS。即使對于40歲以下的vSAA患者和40歲以上的患者，Haplo-HSCT也表現出更優的FFS。因此，在選擇一線治療方案時，需根據患者的具體病情、年齡及預期目標進行綜合考慮。

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