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　　本研究旨在探究艾曲泊帕（E-PAG）聯合強化免疫抑制治療（IST）對于兒童嚴重再生障礙性貧血（SAA）的有效性和安全性。共有57名新診斷的兒童SAA患者被納入此研究。

　　研究

　　· 39名患者接受了單獨的IST治療，治療方案包括豬抗人胸腺細胞球蛋白（30 mg/kg/天，持續5天）和環孢素A（CsA）（治療2年，谷濃度維持在200-250 ng/mL）。

　　· 18名患者則接受了IST聯合E-PAG治療（E-PAG劑量為12.5-50 mg/天，持續6個月）。

　　研究結果：

　　· 在治療3個月時，兩組的緩解率（完全緩解CR和總體緩解ORR）無統計學差異（CR：12.8% vs. 22.2%，p > 0.05；ORR：56.4% vs. 77.7%，p > 0.05）。

　　· 然而，在治療6個月時，IST聯合E-PAG組的緩解率顯著高于IST單藥組（CR：17.9% vs. 50%，p < 0.05；ORR：69.2% vs. 94.4%，p < 0.05）。

　　安全性方面：

　　· E-PAG治療期間的主要副作用為膽紅素水平的輕度至中度升高，這一副作用是暫時且可控的。

　　· IST聯合E-PAG組中有66.6%（12/18）的患者出現此副作用，而IST單藥組中的比例為20.5%（8/39），兩組間差異顯著（p < 0.05）。

　　本研究表明，對于兒童嚴重再生障礙性貧血，IST聯合E-PAG治療相較于IST單藥治療，在6個月時能夠顯著提高緩解率，且具有良好的耐受性和依從性。盡管IST聯合E-PAG組在治療期間膽紅素水平升高的副作用更為常見，但這一副作用是暫時且可控的。因此，IST聯合E-PAG治療可能為兒童SAA患者提供了一種更有效的治療選擇。

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