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　　硬化性慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是一種高度發(fā)病且治療難度大的疾病，對(duì)于新的治療方法有著迫切的需求。本研究旨在探討魯索替尼ruxolitinib對(duì)皮質(zhì)類固醇難治性硬化性cGVHD患者的治療效果。

　　共有47名患有皮質(zhì)類固醇難治性硬化性cGVHD，并曾接受過至少一種額外cGVHD全身治療的成人患者，接受了為期超過6個(gè)月的魯索替尼ruxolitinib治療。研究的主要終點(diǎn)是根據(jù)2014年美國國立衛(wèi)生研究院cGVHD共識(shí)標(biāo)準(zhǔn)所定義的皮膚和/或關(guān)節(jié)的完全或部分緩解（PR）。

　　在魯索替尼ruxolitinib中位治療11個(gè)月后，6個(gè)月時(shí)，有49%的患者（95% CI，34至64）出現(xiàn)了皮膚和/或關(guān)節(jié)的PR。具體來說，45%的患者表現(xiàn)出關(guān)節(jié)和筋膜反應(yīng)，19%的患者同時(shí)有皮膚反應(yīng)。至12個(gè)月時(shí)，皮膚和/或關(guān)節(jié)反應(yīng)的持續(xù)率為77%（95% CI，48至91）。總體cGVHD的PR率為47%（95% CI，32至61）。此外，38%的患者在Lee癥狀量表總結(jié)和皮膚子量表評(píng)分上有所改善。

　　在治療過程中，治療失敗的累積發(fā)生率為20.8%（95% CI，10.0至34.1），非復(fù)發(fā)死亡率（NRM）為2.2%（95% CI，0.17至10.3），且未出現(xiàn)復(fù)發(fā)的惡性腫瘤。無失敗生存期（FFS）在12個(gè)月時(shí)為77.1%（95% CI，61.3至87.0）。魯索替尼ruxolitinib的總體耐受性良好，未觀察到新的安全信號(hào)。

　　魯索替尼ruxolitinib治療與難治性硬化性cGVHD患者相對(duì)較高的皮膚和/或關(guān)節(jié)反應(yīng)率、總體cGVHD反應(yīng)率、患者報(bào)告結(jié)果的改善、低NRM以及高FFS相關(guān)聯(lián)。因此，魯索替尼ruxolitinib為難治性硬化性cGVHD提供了一種有效的治療選擇。

　　魯索替尼仿制藥已在孟加拉上市，如需購藥，可出國就醫(yī)。海得康專注正規(guī)海外醫(yī)療，幫助中國患者搭建海外醫(yī)藥橋梁！更多藥品資訊，請(qǐng)咨詢海得康醫(yī)學(xué)顧問，電話：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

　　溫馨提示：本文內(nèi)容僅供參考，并不能替代專業(yè)醫(yī)療建議。具體的治療方案應(yīng)由醫(yī)生根據(jù)患者的實(shí)際情況綜合評(píng)估后確定。在用藥期間，請(qǐng)與醫(yī)生保持密切聯(lián)系，及時(shí)反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權(quán)問題，請(qǐng)聯(lián)系我們進(jìn)行刪除。