羅米司亭治療新診斷或持續性免疫性血小板減少癥的成人
免疫性血小板減少癥（ITP）分為三個不同的階段：新診斷（診斷后≤3個月）、持續性（診斷后>3-12個月）和慢性（>12個月）。過去 2 年發布了一些關于新診斷/持續性慢性免疫性血小板減少癥治療的國際指南/專家建議。
在指南/專家建議中，血小板生成素受體激動劑（TPO-RA），包括羅米司亭，被推薦用于新診斷或持續性 ITP，用于對皮質類固醇或靜脈注射免疫球蛋白無反應的患者是禁忌的。
羅米司亭（Romiplostim，商品名Nplate）作為一種血小板生成素受體激動劑（TPO-R），已被廣泛用于新診斷或持續性免疫性血小板減少癥（ITP）的成人患者的治療。
· 作用機制：通過模擬人體天然血小板生成素（TPO）的作用，刺激巨核細胞的增殖、分化和成熟，從而增加血小板生成。
· 給藥方式：每周一次皮下注射
· 劑量調整：起始劑量通常為1 μg/kg，每周增加1 μg/kg（最大劑量10 μg/kg），直至血小板計數達到安全范圍（≥50×10^9/L）。也有研究建議從3 μg/kg開始，尤其在需要快速響應的情況下。
總體療效
· 緩解率：研究顯示，羅米司亭治療的總體緩解率接近60%～90%，長期緩解率為40%～60%。約10%～30%的患者能夠在停藥后保持應答。
· 血小板計數：多數患者在治療開始后血小板計數顯著增加，維持在安全范圍內。
出血事件
· 頻率和嚴重程度：羅米司亭可有效降低出血事件的頻率和嚴重程度，幫助患者減少因血小板減少引起的出血風險。
安全性和耐受性
· 不良反應：羅米司亭的安全性良好，常見的不良反應包括支氣管炎、鼻竇炎、嘔吐、關節痛、肌痛、頭痛、頭暈、腹瀉、上呼吸道感染、咳嗽和惡心等。這些不良反應的發生率通常較低，且多為輕至中度。
· 嚴重不良事件：雖然羅米司亭在某些患者中可能引發血小板增多癥，但發生率較低（約2%）。此外，有報道稱使用羅米司亭的患者中，極少數可能進展為急性髓性白血病（AML），但這一風險相對較低，且具體機制尚不完全明確。
特定患者群體
· 新診斷ITP患者：對于新診斷的ITP患者，羅米司亭可作為一線或二線治療藥物，具體取決于患者的具體情況和醫生的判斷。
· 持續性ITP患者：對于持續性ITP患者，羅米司亭顯示出良好的療效和安全性，特別是在其他治療無效或不耐受的情況下。
romiplostim 減少與長期使用皮質類固醇相關的不良反應，并降低嚴重流血的風險。此外，考慮到在新診斷/持續性慢性免疫性血小板減少癥患者中觀察到的持久反應，以及停藥后可能出現無治療反應的可能性，romiplostim 可能有助于避免后續治療的需要。
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