Avapritinib治療不可切除或轉(zhuǎn)移性PDGFRA D842V突變胃腸道間質(zhì)瘤的效果研究
PDGFRA D842V突變發(fā)生在5-10%的胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）患者中，而之前批準(zhǔn)的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）對(duì)這種突變無效，導(dǎo)致患者預(yù)后較差。針對(duì)這一治療挑戰(zhàn)，本研究探討了阿伐替尼（Avapritinib）在不可切除或轉(zhuǎn)移性PDGFRA D842V突變胃腸道間質(zhì)瘤患者中的治療效果。
研究納入了患有不可切除胃腸道間質(zhì)瘤的成年患者，其中PDGFRA D842V突變胃腸道間質(zhì)瘤患者是預(yù)先指定的亞組，包括接受≥1劑阿伐替尼治療的患者。研究的主要終點(diǎn)是總體緩解率（ORR）和Avapritinib的安全性，次要終點(diǎn)包括臨床獲益率（CBR）、緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）和無進(jìn)展生存期（PFS）。總生存期（OS）則作為探索性終點(diǎn)進(jìn)行評(píng)估。
共有250名患者納入安全性評(píng)估人群，其中56名患者屬于PDGFRA D842V突變?nèi)巳海渲杏?1名患者未接受過TKI治療。中位隨訪時(shí)間為27.5個(gè)月。總體安全性與PDGFRA D842V突變?nèi)巳褐g的安全性具有可比性。
在PDGFRA D842V突變?nèi)巳褐校畛Ｒ姷牟涣际录菒盒模?8名患者[68%]）和腹瀉（37名患者[66%]），有32名患者（57%）發(fā)生了認(rèn)知影響。然而，Avapritinib的治療效果顯著：ORR達(dá)到91%（51/56名患者），CBR為98%（55/56名患者）。中位DOR為27.6個(gè)月（95%置信區(qū)間[CI]：17.6-未達(dá)到[NR]），中位PFS為34.0個(gè)月（95% CI：22.9-NR）。中位OS則未達(dá)到。
這項(xiàng)研究表明，使用Avapritinib靶向PDGFRA D842V突變胃腸道間質(zhì)瘤帶來了前所未有的持久臨床獲益，且安全性可控。因此，阿伐替尼應(yīng)被視為這些患者的一線治療選擇。
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