魯索替尼在治療復(fù)發(fā)/難治性大顆粒淋巴細(xì)胞白血病中的顯著療效
大顆粒淋巴細(xì)胞（LGL）白血病，這一罕見(jiàn)的慢性淋巴細(xì)胞增殖性疾病，主要以細(xì)胞毒性T或NK細(xì)胞的異常擴(kuò)增為特征。盡管該疾病的進(jìn)展通常較為緩慢，但多數(shù)患者在病程中會(huì)因血細(xì)胞減少或相關(guān)自身免疫性疾病的癥狀而需要接受治療。目前，以環(huán)磷酰胺、甲氨蝶呤和環(huán)孢素為主的免疫抑制劑是一線治療方案。然而，該疾病的復(fù)發(fā)率較高，且對(duì)于復(fù)發(fā)或難治性患者的最佳治療方案尚未有定論。鑒于JAK/STAT通路在LGL白血病發(fā)病機(jī)制中的重要作用，我們研究團(tuán)隊(duì)探索了魯索替尼作為潛在治療手段的可能性。
在我們的研究中，共有21名患者接受了魯索替尼治療。值得注意的是，其中有10名患者（占比47.6%）在開(kāi)始魯索替尼治療前已對(duì)三種主要的免疫抑制劑產(chǎn)生耐藥性。結(jié)果顯示，魯索替尼的總體緩解率高達(dá)86%（18/21），包括3例完全緩解和15例部分緩解。在為期9個(gè)月的中位隨訪期內(nèi)，中位緩解持續(xù)時(shí)間達(dá)到了4個(gè)月。此外，一年無(wú)事件生存率和一年總生存率分別達(dá)到了57%和83%。治療過(guò)程中僅觀察到輕微的副作用。同時(shí)，患者的生物學(xué)參數(shù)，特別是中性粒細(xì)胞減少癥和貧血癥狀，得到了顯著改善，并顯示出了完整的分子反應(yīng)。
綜上所述，本研究結(jié)果強(qiáng)有力地支持了魯索替尼作為治療復(fù)發(fā)/難治性LGL白血病的有效選擇。
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