Voydeya治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥獲EC批準
作者：
醫學編輯李可艾
2024-04-26
Voydeya(danicopan)已獲得歐盟委員會(EC)批準作為成人陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)的附加療法。
該口服D因子抑制劑已被授權與AZ的補體C5抑制劑Ultomiris（ravulizumab）或Soliris（eculizumab）一起使用，治療殘留溶血性貧血的PNH患者。
PNH是一種罕見且嚴重的血液疾病，可導致一系列體征和癥狀，包括血栓、腹痛、吞咽困難、氣短、過度疲勞和貧血。
通過阻斷C5蛋白可以減少該病的癥狀和并發癥。然而，高達20%接受C5抑制劑治療的PNH患者會出現臨床上顯著的血管外溶血(EVH)，從而導致持續的貧血癥狀，并可能需要輸血。
歐盟委員會對Voydeya的決定遵循了歐洲藥品管理局人類藥物委員會最近的建議，并得到了后期ALPHA試驗積極結果的支持，該試驗評估了該藥物作為Ultomiris或Soliris的附加藥物的有效性和安全性。經歷過臨床顯著EVH的PNH患者。
結果顯示，Voydeya達到了從基線到第12周血紅蛋白變化的主要終點以及所有關鍵的次要終點，包括避免輸血和FACIT-疲勞評分的變化，該評分衡量患者在日常活動中的疲勞程度。
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