Nulibry/fosdenopterin獲批治療罕見遺傳病鉬輔因子缺乏癥A型患者
Nulibry（fosdenopterin）作為一種治療罕見遺傳病鉬輔因子缺乏癥A型（MoCD）的藥物，其療效已經(jīng)得到了美國藥品和保健品監(jiān)管局（MHRA）的認可與批準。MoCD是一種由身體無法產生環(huán)狀吡喃蝶呤單磷酸（cPMP）引起的遺傳性疾病，這會導致亞硫酸鹽的積聚，進而對大腦造成損害，引發(fā)諸如癲癇發(fā)作、不自主運動和進食困難等癥狀。
Nulibry的作用機制在于替代缺失的cPMP，使鉬輔因子的合成步驟能夠繼續(xù)進行，從而激活MoCo依賴性酶并消除亞硫酸鹽。這種治療方法不僅有助于防止亞硫酸鹽的神經(jīng)毒性代謝物如s-硫代半胱氨酸的積累，還能在患者出現(xiàn)嚴重腦損傷之前開始治療，有助于保留經(jīng)口進食的能力，并改善運動和認知功能的生長和發(fā)育。
在一項涉及52名MoCD A型患者的研究中，接受Nulibry治療的患者與未接受治療的患者相比，一年后的存活率顯著提高。此外，早期使用Nulibry治療可能有助于預防或減輕MoCD A型患者可能遭受的嚴重腦損傷。
然而，值得注意的是，Nulibry的使用也有一些限制和副作用。例如，接受治療的患者應避免暴露于陽光下，并在暴露于陽光下時采取防護措施。此外，Nulibry可能引起一些與靜脈輸液有關的并發(fā)癥，以及發(fā)熱、呼吸道感染、嘔吐、胃腸炎和腹瀉等其他副作用。
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