潑尼松龍與氨己烯酸在嬰兒痙攣癥序貫治療中的療效觀察
本研究旨在探討嬰兒痙攣癥(IS)患兒對初始治療的反應,并觀察在英國嬰兒痙攣癥研究(UKISS)治療序列中,初始潑尼松龍40毫克/天治療失敗后,增加潑尼松龍至60毫克/天以及引入氨己烯酸治療的效果。
我們通過回顧性分析方法,對比了潑尼松龍、氨己烯酸及非標準治療作為IS首選治療方案的有效性。在遵循UKISS治療序列的患兒中,我們評估了每一步治療的反應。主要研究終點為治療42天后痙攣是否停止。同時,我們也關注了嚴重副作用和治療42天后痙攣復發的情況。
共有151名患兒的治療反應數據被納入分析。其中,99名患兒首次治療選擇潑尼松龍,18名選擇氨己烯酸,34名接受非標準治療。結果顯示,潑尼松龍組的痙攣停止率(62/99, 63%)顯著高于氨己烯酸組(5/18, 28%, P = 0.01)和非標準治療組(2/34, 5.9%, P < 0.01)。在遵循UKISS治療序列的112名患兒中,71/112 (63%) 對潑尼松龍40毫克/天的治療有反應。對于無反應的患兒,12/29 (41%) 隨后對潑尼松龍60毫克/天產生反應,而10/22 (45%) 對氨己烯酸產生反應。各組之間在嚴重副作用和痙攣復發方面無顯著差異。
研究結果表明,與氨己烯酸和非標準治療相比,潑尼松龍作為初始治療在停止痙攣方面具有更高的療效。然而,仍有超過三分之一的患兒未首選潑尼松龍治療,這反映了當前治療策略中存在的差距。值得一提的是,UKISS治療序列總體上具有較高的治療反應率(總計 93/112;83%),且對于潑尼松龍40毫克/天無反應的患兒,增加潑尼松龍劑量至60毫克/天或引入氨己烯酸治療均能帶來相似的益處。
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