首個針對異染性腦白質營養不良兒童的基因療法Lenmeldy獲FDA批準
FDA批準了首個針對異染性腦白質營養不良（MLD）兒童的基因療法Lenmeldy，這一里程碑式的進展為患有這一罕見且致命的遺傳性疾病的兒童帶來了新的治療希望。
MLD是一種嚴重的神經疾病，由芳基硫酸酯酶A（ARSA）基因突變引起，導致硫酸鹽在大腦和身體其他區域如肝臟、膽囊、腎臟、脾臟等蓄積，進而造成神經系統受損。隨著時間的推移，患者的運動、行為和認知功能會逐漸退化，甚至可能出現嚴重痙攣和癲癇發作等現象。MLD可在嬰兒期、青春期和成年早期發病，且晚期嬰兒病情尤為嚴重。目前，該病尚無治愈方法，患者的生活質量嚴重受損，且大多數患兒在發病后的幾年內會不幸去世。
Lenmeldy的獲批基于嚴謹的臨床試驗數據，該試驗涉及了39例早發性MLD兒科患者。研究結果顯示，與未經治療的個體相比，接受Lenmeldy治療的兒童在運動功能和認知發育方面均有所保留，且隨訪時間長達12年。這一成果凸顯了基因療法在改變MLD疾病進程方面的巨大潛力。
該療法涉及一次性輸注含有功能性ARSA基因的轉基因造血干細胞（HSC），旨在糾正患者的基因突變，從而阻止疾病進展。然而，值得注意的是，Lenmeldy治療并非沒有風險。預處理和治療過程中可能出現的副作用包括發燒、感染等，且患者需要密切監測以防范潛在的并發癥，如血栓或腦炎。此外，由于與治療相關的潛在血癌風險，患者需終身監測血液相關問題。
盡管存在這些挑戰，但Lenmeldy的獲批無疑為MLD患兒帶來了新的治療選擇和希望。這一基因療法不僅有望改善患者的生活質量，還可能延長其生存期。
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