達尼考潘聯合Ravulizumab或依庫麗珠單抗治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿伴顯著血管外溶血患者的療效與安全性
作者：
醫學編輯陳筱曦
2024-04-09
陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）患者接受C5抑制劑（如ravulizumab或eculizumab）治療時，仍可能受到臨床上顯著的血管外溶血引起的貧血癥狀的困擾。本研究旨在評估一種新型口服補體因子D抑制劑——達尼考潘（ALXN2040）作為這些C5抑制劑的輔助治療的療效和安全性。
ALPHA是一項國際性的3期隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，專門評估達尼考潘作為ravulizumab或eculizumab的附加治療效果。研究對象為患有PNH且伴有臨床顯著血管外溶血的成人患者，這些患者已接受ravulizumab或eculizumab治療至少6個月。患者被隨機分為兩組，一組接受達尼考潘加標準治療，另一組接受安慰劑加標準治療，療程為12周。
初步結果顯示，與安慰劑組相比，達尼考潘組在12周時的血紅蛋白濃度有顯著增加。在安全性方面，達尼考潘組報告的不良事件大多為輕度至中度，且與研究藥物無直接相關性。嚴重不良事件發生率較低，且未報告與研究藥物相關的死亡病例。
綜上所述，達尼考潘作為ravulizumab或eculizumab的附加治療，在12周內顯著改善了患者的血紅蛋白濃度，且安全性良好。這為PNH伴臨床顯著血管外溶血患者提供了一種新的治療策略，有望改善其獲益風險狀況。
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