Fabhalta/iptacopan治療罕見血液病陣發性睡眠性血紅蛋白尿獲歐洲藥物委員會推薦
Fabhalta(iptacopan)已被歐洲藥物委員會推薦用于治療成人溶血性貧血的陣發性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)。
如果獲批，Fabhalta將成為歐洲第一個口服單一療法，用于治療患有罕見血液疾病的患者，該疾病影響全球每百萬人約10至20人。
PNH患者存在獲得性突變，導致他們產生的紅細胞容易被補體系統過早破壞，可能導致貧血、血栓形成、疲勞和其他影響生活質量的癥狀。
目前的抗C5治療是通過輸注或皮下注射進行的，可能會使PNH癥狀不受控制，接受抗C5治療的患者中，高達50%的患者會出現持續性貧血，高達39%的患者仍然依賴輸血。
Fabhalta是免疫系統補體途徑的B因子抑制劑，可驅動PNH中補體介導的溶血。
人用藥品委員會(CHMP)關于該療法的決定得到了后期APPLY-PNH試驗數據的支持，該試驗的對象是患有PNH且盡管先前接受過抗C5治療但仍存在殘余貧血的成人，該試驗表明，轉用PNH治療的患者與繼續接受抗C5治療的患者相比，Fabhalta的血紅蛋白水平顯著增加。
針對未接受補體抑制劑患者的3期APPOINT-PNH研究結果也支持CHMP的建議。
Fabhalta于12月獲得美國食品和藥物管理局批準，成為首個治療成人PNH的口服單一療法。
該療法目前還在開發用于一系列其他補體介導的疾病，包括免疫球蛋白A腎病、C3腎小球病、免疫復合物膜增殖性腎小球腎炎和非典型溶血性尿毒癥綜合征。
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