Omjjara用于治療伴有貧血的骨髓纖維化患者獲MHRA批準(zhǔn)！
Omjjara（momelotinib）已獲得藥品和保健品監(jiān)管機(jī)構(gòu)（MHRA）批準(zhǔn)用于治療患有中度或重度貧血的成人骨髓纖維化患者。
骨髓纖維化是一種罕見的血癌，全世界每50萬人中就有一人患有骨髓纖維化，其中40％在診斷時(shí)患有中度至重度貧血。幾乎所有患者在病程中的某個(gè)時(shí)刻都會出現(xiàn)貧血。
關(guān)鍵MOMENTUM3期試驗(yàn)結(jié)果的支持，該試驗(yàn)對Omjjara與另一種貧血治療藥物達(dá)那唑進(jìn)行了比較。
約195名先前接受過Janus激酶（JAK）抑制劑治療的骨髓纖維化和貧血患者接受每日一次200毫克的Omjjara治療或每日兩次300毫克的達(dá)那唑治療，持續(xù)24周。
該治療的作用是抑制JAK（JAK1、JAK2）酶的作用，這些酶控制細(xì)胞因子的活性。
細(xì)胞因子是參與體內(nèi)炎癥、不同血液成分的產(chǎn)生以及調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)的蛋白質(zhì)。
Omjjara還抑制1型激活素A受體（ACVR1），后者會增加鐵調(diào)素的產(chǎn)生，鐵調(diào)素是一種蛋白質(zhì)，可將鐵捕獲在肝臟中并減少食物的吸收，從而導(dǎo)致貧血。
骨髓纖維化導(dǎo)致這些蛋白質(zhì)行為異常。該治療旨在阻止細(xì)胞因子和鐵調(diào)素的過度產(chǎn)生，減少炎癥并增加血液中鐵和血紅蛋白的水平。
該試驗(yàn)達(dá)到了所有主要和關(guān)鍵次要終點(diǎn)，表明Omjjara在減輕癥狀和縮小脾臟大小方面比達(dá)那唑更有效。
根據(jù)人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會的建議，Omjjara已獲得歐盟委員會的批準(zhǔn)。
該療法是歐盟專門授權(quán)用于治療脾腫大（脾臟腫大）或患有中度至重度貧血的成年骨髓纖維化患者的癥狀的第一種藥物。
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