治療骨髓纖維化貧血的藥物有哪些？
I 型激活素受體 (ACVR1) 是一種跨膜激酶受體，屬于骨形態發生蛋白受體 (BMP)。 ACVR1 通過 BMP6/ACVR1/SMAD 通路在造血和貧血中發揮重要作用，該通路調節鐵調素（鐵穩態的主要調節因子）的表達。鐵調素水平升高與血漿鐵水平呈負相關，慢性鐵調素表達會導致鐵限制性貧血。貧血是骨髓纖維化 (MF) 的標志之一，骨髓纖維化是一種骨髓 (BM) 惡性腫瘤，其特征是 BM 疤痕形成，導致造血受損、脾腫大和全身癥狀。貧血和紅細胞輸注會對骨髓纖維化預后產生負面影響。
治療骨髓纖維化的 JAK 抑制劑（ruxolitinib、fedratinib、momelotinib 和 pacritinib）中，momelotinib莫洛替尼和Vonjo帕克替尼Pacritinib優選用于血細胞減少患者；這兩種藥物都是有效的 ACVR1 抑制劑，可通過 BMP6/ACVR1/SMAD 途徑抑制鐵調素表達并恢復鐵穩態/紅細胞生成。 2023 年 9 月，momelotinib莫洛替尼被批準治療骨髓纖維化和貧血患者。
Zilurgisertib（ACVR1 抑制劑）和 DISC-0974（抗血幼素單克隆抗體）在骨髓纖維化和貧血患者的早期臨床試驗中進行評估。 Luspatercept（ACVR2B 配體陷阱）對輸血依賴性骨髓纖維化患者進行評估。這兩種藥物都是有效的 ACVR1 抑制劑，可通過 BMP6/ACVR1/SMAD 途徑抑制鐵調素表達并恢復鐵穩態/紅細胞生成。
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