培米加替尼（Pemazyre）的新適應癥，用于骨髓/淋巴腫瘤的治療效果和安全性如何？
口服激酶抑制劑培米加替尼（pemigatinib，Pemazyre）已被FDA批準用于治療患有成纖維細胞生長因子受體1（FGFR1）重排的復發性或難治性骨髓/淋巴腫瘤（MLN）成人患者。該藥物于2020年獲得FDA加速批準，用于治療患有FGFR2融合或其他重排的既往治療過的、不可切除的、局部晚期或轉移性膽管癌的成人患者。
編碼FGFR的基因的改變可導致惡性細胞的增殖、遷移和存活。Pemigatinib抑制FGFR1、2和3，阻斷磷酸化和信號傳導并導致細胞死亡。
FDA批準培米加替尼用于新適應癥是基于一項正在進行的開放標簽試驗（FIGHT-203）的結果，該試驗納入了28名患有FGFR1重排的復發或難治性MLN患者。患者可能在同種異體造血干細胞移植（allo-HSCT）或疾病緩解療法后復發，或者不適合接受異基因造血干細胞移植或其他疾病緩解療法。患者接受培米加替尼13.5mg每日一次（連續治療2周、停藥1周或連續），直至疾病進展或出現不可接受的毒性或直至患者能夠接受異基因造血干細胞移植。在18名患有或不患有髓外疾病（EMD）的骨髓慢性期患者中，14名患者（78％）實現了完全緩解。完全緩解的中位時間為104天，但尚未達到完全緩解的中位持續時間。在4例骨髓急變期伴或不伴EMD的患者中，2例患者獲得完全緩解。在3名僅患有EMD的患者中，1名獲得了完全緩解。對于所有28名患者，完全細胞遺傳學緩解率為79％。
FIGHT-203試驗中培米加替尼（pemigatinib）最常見的不良反應是高磷血癥、腹瀉、口腔炎和貧血。可能會出現食欲下降、指甲毒性、脫發、皮疹、皮膚干燥、掌跖紅腫、胃腸道不良反應、干眼、疲勞和鼻出血。該藥還可引起視網膜色素上皮脫離；應在開始治療前、前6個月每2個月進行一次眼科檢查，此后每3個月進行一次眼科檢查。
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