Etranacogene dezaparvovec對感染HIV的B型血友病患者的療效和安全性？
根據ASH2023上發表的一項最新研究，etranacogen
dezaparvovec治療在部分感染HIV的重度或中重度B型血友病成年患者中顯示出療效和良好的安全性。
研究人員對IIb期和III期HOPE-B試驗進行了事后分析，評估了etranacogen dezaparvovec（以前稱為AMT-061）的有效性和安全性。
中度至重度血友病B患者接受單次靜脈注射2x10^13 gc/kgetranacogene dezaparvovec。那些抗病毒治療未控制的HIV感染（CD4+計數≤200/μL）的患者被排除在分析之外。
研究小組還評估了接受etranacogen dezaparvovec治療的艾滋病毒感染受控患者的個人安全性和療效結果。中心實驗室分析了肝酶和基于aPTT的FIX水平。最后，通過描述性統計分析報告結果，數據截止日期為etranacogen dezaparvovec給藥后3年。
在IIB期和III期HOPE-B試驗中，接受etranacogen dezaparvovec治療的57名患者中有5名患有HIV感染（中位年齡49歲）。其中，四人有丙型肝炎病毒治療史且病毒載量為陰性，三人已有AAV5中和抗體（中位滴度20）。
與之前使用延長半衰期的FIX產品的FIX預防方案相比，etranacogen dezaparvovec治療降低了所有HIV受控患者的年化出血率（ABR）（FIX預防期間的中位ABR，5）。
兩名患者在接受etranacogen dezaparvovec治療后36個月時沒有出現出血事件（治療后ABR中位數為0.64）。這些患者的FIX活性水平從第3周開始就很明顯，并且對于4名（80％）HIV得到控制的參與者來說，FIX活性水平維持在輕度/正常范圍內。
治療后3年，未受污染的內源性FIX中位數為32.3％。兩名患者在36個月時FIX測量值受到污染：一名患者在24個月后恢復預防治療，另一名患者在36個月就診前一天接受按需替代治療。
沒有記錄嚴重的治療相關不良事件（TRAE），僅在三名參與者中觀察到7項TRAE。
此外，年化FIX使用量下降了34％至100％，其中3名患者在治療后長達36個月內沒有接受FIX輸注。
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