FDA批準酶替代療法用于治療罕見的凝血障礙，安全性怎么樣？
武田的酶替代療法獲得FDA批準用于治療罕見的凝血障礙。
武田的Adzynma（ADAMTS13，重組krhn）已被美國食品和藥物管理局（FDA）批準作為先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）的首選治療選擇，cTTP是一種極其罕見的遺傳性凝血障礙。
cTTP它是由調(diào)節(jié)凝血的ADAMTS13酶缺乏引起的。cTTP患者可能會出現(xiàn)嚴重出血、中風和重要器官損傷，如果不及時治療，死亡率很高。
Adzynma已被授權(quán)用于成人和兒童患者的預防性或按需治療，它是ADAMTS13酶的純化重組形式，通過替代低水平的缺陷酶發(fā)揮作用。
FDA的決定得到了cTTP患者后期試驗結(jié)果的支持，這些患者被隨機接受6個月的Adzynma或基于血漿的治療，然后交叉接受另一種治療，再接受6個月的治療。
在接受Adzynma作為預防性治療期間，沒有患者經(jīng)歷過急性血栓性血小板減少性紫癜（TTP）事件，而接受血漿治療的患者則發(fā)生了一起急性TTP事件。
此外，接受Adzynma治療的患者沒有報告亞急性TTP事件，而接受血漿治療的4名患者則報告了5起亞急性TTP事件。
研究人員表示，Adzynma為患者提供了一種治療選擇，可以替代其缺陷的ADAMTS13酶，并提供良好的療效和安全性，與當前基于血漿的療法相比，可以減少給藥時間和劑量。
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