罕見原發性免疫缺陷病藥物——Joenja（leniolisib）獲FDA批準！
近日，美國FDAA已批準口服選擇性PI3Kδ抑制劑Leniolisib（商品名:Joenja）上市，用于治療12歲及以上成人和兒童患者的活化磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）綜合征（APDS）。
活化磷酸肌醇3-激酶δ綜合征（APDS）是一種罕見的原發性免疫缺陷病，于2013年首次被發現。APDS是由兩個已知基因PIK3CD或PIK3R1中的任何一個的變異引起的，這兩個基因對體內免疫細胞的發育和功能至關重要。這些基因的變異導致PI3Kδ（磷酸肌醇3-激酶delta）通路過度活躍，導致免疫細胞無法成熟和正常發揮作用，從而導致免疫缺陷和失調。APDS的特點是多種多樣癥狀，包括嚴重的復發性竇肺感染、淋巴組織增生、自身免疫和腸病。由于這些癥狀可能與多種疾病相關，包括其他原發性免疫缺陷，據報道，患有APDS的人經常被誤診并遭受痛苦平均7年的診斷延遲。由于APDS是一種進行性疾病，這種延遲可能會隨著時間的推移導致損傷的累積，包括永久性肺損傷和淋巴瘤。可以通過基因檢測做出明確的診斷。
Joenja®（leniolisib）是一種口服小分子磷酸肌醇3-激酶delta（PI3Kẟ）抑制劑。Joenja®抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸的產生，磷脂酰肌醇作為重要的細胞信使并調節多種細胞功能，例如增殖、分化、細胞因子產生、細胞存活、血管生成和新陳代謝。一項隨機、安慰劑對照的II/III期臨床試驗的結果證明了Joenja®在共同主要終點方面的臨床療效。
“海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，海得康醫學顧問咨詢電話：400-001-9769，15600654560（微信同號）。
【友情提示：本文僅作為參考意見，具體處理辦法還是要醫生根據患者實際情況綜合評估后進行處理。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。】
推荐
-
-
QQ空间
-
新浪微博
-
人人网
-
豆瓣
