Nirogacestat治療成人硬纖維瘤的新藥申請(qǐng)獲FDA優(yōu)先審評(píng)
2023年2月，美國(guó)FDA已經(jīng)接受了公司關(guān)于nirogacestat的新藥申請(qǐng)（NDA），nirogacestat是一種在研伽馬分泌酶抑制劑，用于治療成人硬纖維瘤。
FDA授予nirogacestat快速通道和突破性治療指定，用于治療患有進(jìn)行性、不可切除、復(fù)發(fā)或難治性硬纖維瘤或深部纖維瘤病的成年患者。Nirogacestat還獲得了FDA的孤兒藥物指定，用于治療硬纖維瘤。
關(guān)于硬纖維瘤
硬纖維瘤是一種軟組織腫瘤。雖然硬纖維瘤不會(huì)轉(zhuǎn)移，但復(fù)發(fā)率高。有時(shí)稱(chēng)為侵襲性纖維瘤病或硬纖維瘤病，這些軟組織腫瘤可能很?chē)?yán)重，使人虛弱，并且在極少數(shù)情況下，當(dāng)重要結(jié)構(gòu)受到影響時(shí)，它們可能會(huì)危及生命。硬纖維瘤最常見(jiàn)于20至44歲的患者，女性患病率高出兩到三倍。
關(guān)于Nirogacestat
Nirogacestat是一種口服、選擇性、小分子γ分泌酶抑制劑，處于硬纖維瘤的3期臨床開(kāi)發(fā)和卵巢顆粒細(xì)胞瘤的2期臨床開(kāi)發(fā)中。Nirogacestat是一種研究藥物，其安全性和有效性尚未確定。
Nirogacestat已獲得美國(guó)FDA）指定用于治療硬纖維瘤和歐盟委員會(huì)指定用于治療軟組織肉瘤的孤兒藥。FDA還授予快速通道和突破性治療資格，用于治療患有進(jìn)行性、不可切除、復(fù)發(fā)性或難治性硬纖維瘤或深部纖維瘤病的成年患者。
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