Lamzede獲FDA批準(zhǔn)用于治療α-甘露糖苷貯積癥，副作用安全性怎么樣？
2023年2月，美國食品和藥物管理局（FDA）已經(jīng)批準(zhǔn)Lamzede（velmanasealfa-tycv）用于治療成人和兒童患者的α-甘露糖苷貯積癥（AM）的非中樞神經(jīng)系統(tǒng)表現(xiàn)。AM是一種極為罕見的進(jìn)行性溶酶體貯積癥，由α-甘露糖苷酶缺陷引起。
全世界出生的嬰兒中，AM的患病率約為每500,000分之一至每1,000,000分之一。AM導(dǎo)致身體細(xì)胞無法正確分解某些復(fù)雜的糖類。糖的積累會(huì)影響身體的許多器官和系統(tǒng)。這種疾病的影響因人而異，并且會(huì)隨著時(shí)間的推移而發(fā)展。隨著患者年齡的增長，癥狀可能會(huì)發(fā)生變化，可能包括反復(fù)發(fā)作的胸部和耳部感染、聽力喪失、獨(dú)特的面部特征、肌肉無力、骨骼和關(guān)節(jié)異常、視覺異常和認(rèn)知異常。
Lamzede是一種重組形式的人類α-甘露糖苷酶，旨在提供或補(bǔ)充天然α-甘露糖苷酶，這種酶參與富含甘露糖的寡糖的降解，以防止它們在體內(nèi)各種組織中積累。
重要安全信息——警告：嚴(yán)重超敏反應(yīng)
接受Lamzede治療的患者出現(xiàn)超敏反應(yīng)，包括過敏反應(yīng)。在Lamzede給藥期間，應(yīng)隨時(shí)提供適當(dāng)?shù)尼t(yī)療支持措施，包括心肺復(fù)蘇設(shè)備。如果發(fā)生嚴(yán)重的超敏反應(yīng)（例如，過敏反應(yīng)），立即停用Lamzede并開始適當(dāng)?shù)乃幬镏委煛Ｔ谟袊?yán)重超敏反應(yīng)的患者中，可以考慮對Lamzede進(jìn)行脫敏手術(shù)。
超敏反應(yīng)和/或輸液相關(guān)反應(yīng)（IAR）引起的注意事項(xiàng)
在Lamzede給藥之前，考慮用抗組胺藥、退熱藥和/或皮質(zhì)類固醇進(jìn)行預(yù)處理。
如果發(fā)生嚴(yán)重的超敏反應(yīng)（包括過敏反應(yīng)）或嚴(yán)重的IAR，立即停止使用Lamzede并開始適當(dāng)?shù)闹委煛?/span>
如果出現(xiàn)輕度至中度超敏反應(yīng)或輕度至中度IAR，可考慮暫時(shí)停止輸注15至30分鐘，將輸注速度減慢至推薦速度的25％至50％，并開始適當(dāng)?shù)乃幬镏委煛?/span>
過敏反應(yīng)和嚴(yán)重超敏反應(yīng)的體征和癥狀包括發(fā)紺、低血壓、嘔吐、蕁麻疹、紅斑、面部腫脹、發(fā)熱和震顫。
輸液相關(guān)反應(yīng)（IAR）：在超過10％的人群中發(fā)生的最常見的IAR癥狀是發(fā)熱、寒戰(zhàn)、紅斑、嘔吐、咳嗽、蕁麻疹、皮疹和結(jié)膜炎。
有生育能力的女性：如果停用Lamzede，建議有生殖潛能的女性在治療期間和最后一次給藥后14天內(nèi)使用有效的避孕措施。對于具有生殖潛力的女性，在開始使用Lamzede治療之前，確認(rèn)患者沒有懷孕。
胚胎-胎兒毒性：根據(jù)動(dòng)物生殖研究的結(jié)果，Lamzede對懷孕女性給藥可能會(huì)造成胚胎-胎兒傷害。
最常見的不良反應(yīng)（發(fā)生率＞20％）是超敏反應(yīng)，包括過敏反應(yīng)、鼻咽炎、發(fā)熱、頭痛和關(guān)節(jié)痛。
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