Selpercatinib塞爾帕替尼在RET融合陽性腫瘤不可知人群中的臨床效果？
Selpercatinib是一流的、高選擇性RET激酶抑制劑，具有CNS活性，已在RET融合陽性肺癌和甲狀腺癌中顯示出療效。RET融合很少發(fā)生在其他腫瘤類型中。目的是研究selpercatinib在RET融合陽性非肺或甲狀腺晚期實(shí)體瘤（即與腫瘤無關(guān)的人群）的不同患者群體中的療效和安全性。
LIBRETTO-001是一項(xiàng)正在進(jìn)行的1/2期、單組、開放標(biāo)簽、籃子試驗(yàn)，在18歲及以上（或≥12歲，在監(jiān)管機(jī)構(gòu)允許的情況下）患有RET改變的癌癥的患者中進(jìn)行。該試驗(yàn)正在16個(gè)國家的89個(gè)地點(diǎn)進(jìn)行；在八個(gè)國家的30個(gè)地點(diǎn)（門診和住院醫(yī)療機(jī)構(gòu)）招募了與腫瘤無關(guān)的人群。計(jì)劃對(duì)LIBRETTO-001進(jìn)行預(yù)先指定的中期分析，以研究selpercatinib在與腫瘤無關(guān)的RET患者人群中的療效和安全性融合陽性晚期實(shí)體瘤；數(shù)據(jù)截止日期為2021年9月24日。符合條件的患者在之前的全身治療期間或之后出現(xiàn)疾病進(jìn)展，或者沒有令人滿意的治療選擇，并且東部合作腫瘤組的體能狀態(tài)為0-2。Selpercatinib以連續(xù)28天的周期口服給藥。參加1期劑量遞增部分的患者接受20mg每天一次或20-240mg每天兩次；2期推薦劑量為160毫克，每日兩次。主要終點(diǎn)是由獨(dú)立審查委員會(huì)確定的客觀緩解率。療效可評(píng)估的腫瘤不可知人群被定義為患有RET的患者融合陽性癌癥，非小細(xì)胞肺癌和甲狀腺癌除外，在數(shù)據(jù)截止時(shí)從第一次研究劑量開始至少進(jìn)行了6個(gè)月的隨訪（在數(shù)據(jù)截止時(shí)對(duì)所有反應(yīng)者進(jìn)行了隨訪從反應(yīng)開始至少持續(xù)6個(gè)月，除非他們出現(xiàn)進(jìn)展或更早死亡）。在數(shù)據(jù)截止日期或之前登記并接受selpercatinib的患者的腫瘤不可知人群中分析了安全性。
2017年12月4日至2021年8月4日期間，45名RET患者融合陽性與腫瘤無關(guān)的癌癥從該試驗(yàn)的1期劑量遞增和2期劑量擴(kuò)展隊(duì)列中入組。45名患者中有43名（96％）接受了selpercatinib的起始劑量，推薦劑量為160mg，每天兩次。在沒有這樣做的兩名患者中，一名患者通過患者內(nèi)部劑量遞增接受了160毫克的劑量，每天兩次（按照方案允許以較低劑量參加研究的第一階段部分的患者），另一名患者的起始劑量為每天兩次120毫克從未升級(jí)。在41名可評(píng)估療效的患者中，根據(jù)獨(dú)立審查委員會(huì)的客觀反應(yīng)率為43·9％（95％CI28·5–60·3；41名患者中的18名）。最常見的3級(jí)或更嚴(yán)重的治療緊急不良事件是高血壓（45名患者中有10名[22％]），丙氨酸轉(zhuǎn)氨酶升高（7例[16％]），天冬氨酸轉(zhuǎn)氨酶升高（6例[13％]）。45名患者中有18名（40％）發(fā)生了治療中出現(xiàn)的嚴(yán)重不良事件。沒有發(fā)生與治療相關(guān)的死亡。
Selpercatinib在RET融合陽性腫瘤不可知人群中顯示出具有臨床意義的活性，其安全性與在其他適應(yīng)癥中觀察到的安全性一致。包括RET融合在內(nèi)的全面基因組測(cè)試對(duì)于識(shí)別可能受益于selpercatinib的患者至關(guān)重要。
據(jù)了解，孟加拉已上市塞爾帕替尼仿制藥，Selcaxen是由孟加拉珠峰制藥生產(chǎn)。“海得康”發(fā)掘國際新藥動(dòng)態(tài)，為國內(nèi)患者提供全球已上市藥品的咨詢服務(wù)。海得康醫(yī)學(xué)顧問咨詢電話：400-001-9769，官網(wǎng)微信：15600654560。
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