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　　Vemurafenib（維莫非尼）是一種口服的BRAF抑制劑，已在復發性/難治性（R/R）毛細胞白血病（HCL）中展現出了高緩解率。但是，使用維莫非尼再治療的長期預后未明確。

　　一項2期臨床試驗，評估了36位復發性/難治性毛細胞白血病患者采用維莫非尼治療的長期預后和安全性。

　　中位隨訪40個月，最佳總緩解率為86％，包括33％的完全緩解和53％的部分緩解。31位緩解患者中有21位（68％）經歷了復發，中位無無復發生存率為19個月（范圍：12.5-53.9個月）。獲得完全緩解和部分緩解的患者的無復發生存期無顯著差異。

　　21位復發患者中有14位（67％）接受了維莫非尼再治療，86％的患者獲得完全血液學緩解。兩位患者獲得了對維莫非尼的耐藥性，分別出現了新發KRAS和CDKN2A突變。12位接受維莫非尼再治療的患者中有6位（50％）經歷了另一次復發，中位無進展生存期是12.7個月。4年總生存率為82％，維莫非尼初始治療1年內復發的患者的總生存期明顯更短。較高的累積劑量或較長的治療時間并不會延長緩解的持續時間。

　　安全性，除了3級皮疹（1例）和3級發熱/肺炎（1例）外，所有不良反應均為1/2級。

　　研究結果顯示，該藥對于復發性/難治性毛細胞白血病患者而言是安全且有效的選擇。

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