艾曲波帕/艾曲泊帕對兒科人群原發(fā)性血小板減少癥（ITP）患者的研究
艾曲波帕/艾曲泊帕對兒科人群（1至17歲）免疫（原發(fā)性）血小板減少癥患者的研究。
兩項研究調(diào)查了艾曲波帕在兒科患者中的安全性和有效性。
TRA115450 (PETIT2)：主要終點(diǎn)是持續(xù)反應(yīng)，定義為與安慰劑組相比，接受艾曲波帕治療的患者在8周中至少有6周達(dá)到血小板計數(shù)≥50,000/μl（在沒有搶救治療的情況下）的比例，在雙盲隨機(jī)期間的第5周到第12周之間。患者被診斷患有慢性ITP至少1年并且對至少一種先前的ITP治療難治或復(fù)發(fā)或由于醫(yī)學(xué)原因無法繼續(xù)其他ITP治療并且血小板計數(shù)<30,000/μl。92名患者按三個年齡隊列分層 (2:1) 隨機(jī)分配至艾曲波帕 (n=63) 或安慰劑 (n=29)。艾曲波帕的劑量可以根據(jù)個體血小板計數(shù)進(jìn)行調(diào)整。
總體而言，與安慰劑組患者 (3%) 相比，艾曲波帕組患者中達(dá)到主要終點(diǎn)的比例明顯更高 (ORD: 18.0 [95% CI: 2.3, 140.9] p<0.001)，這在三個年齡段中是相似的隊列（表）。
表：慢性ITP兒科患者各年齡組的持續(xù)血小板反應(yīng)率
與安慰劑患者相比，在隨機(jī)期間需要補(bǔ)救治療的艾曲波帕患者有統(tǒng)計學(xué)意義（19% [12/63] 對24% [7/29]，p=0.032）。
在基線時，艾曲波帕組71%的患者和安慰劑組69%的患者報告有任何出血（WHO1-4級）。在第12周，報告任何出血的艾曲波帕患者比例降至基線的一半 (36%)。相比之下，在第12周時，55%的安慰劑患者報告有任何出血。
僅在研究的開放標(biāo)簽階段允許患者減少或停止基線ITP治療，53% (8/15) 的患者能夠減少 (n=1) 或停止 (n=7) 基線 ITP 治療，主要是糖皮質(zhì)激素，不需要搶救治療。
TRA108062 (PETIT)：主要終點(diǎn)是在隨機(jī)期的第1周和第6周之間至少一次達(dá)到血小板計數(shù)≥50,000/μl的患者比例。患者被診斷患有ITP至少6個月，并且對至少一種先前的ITP治療具有頑固性或復(fù)發(fā)性，血小板計數(shù)<30,000/μl (n=67)。在研究的隨機(jī)期間，患者按三個年齡隊列分層 (2:1) 隨機(jī)分配至艾曲波帕 (n=45) 或安慰劑 (n=22)。艾曲波帕的劑量可以根據(jù)個體血小板計數(shù)進(jìn)行調(diào)整。
總體而言，與安慰劑組患者 (32%) 相比，艾曲波帕組患者中達(dá)到主要終點(diǎn)的比例明顯更高 (62%)（比值比：4.3 [95% CI：1.4, 13.3] p=0.011）。
在PETIT2研究的24周中的20周和PETIT研究的24周中的15周內(nèi)，50%的初始反應(yīng)者出現(xiàn)了持續(xù)反應(yīng)。
圖為印度進(jìn)口版艾曲泊帕
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