羅米司亭、艾曲波帕和阿伐曲泊帕在治療免疫性血小板減少癥的成人患者中的作用
原發(fā)性免疫性血小板減少癥（ITP）是一種以血小板減少癥和出血傾向為特征的自身免疫性疾病。
ITP的發(fā)病機制涉及抗體介導(dǎo)的血小板破壞和血小板生成受損。
初始治療選擇包括皮質(zhì)類固醇和免疫球蛋白；血小板生成素受體激動劑（TPO-RAs）可在一線治療后使用。幾種TPO-RA在ITP試驗中表現(xiàn)出很高的反應(yīng)率，三種獲批藥物的反應(yīng)率超過60％：romiplostim（羅米司亭）、eltrombopag（艾曲波帕）和avatrombopag（阿伐曲泊帕）。
在一些對艾曲波帕或羅米司亭沒有充分反應(yīng)的患者中，改用另一種藥物可能會減少血小板計數(shù)波動和/或?qū)崿F(xiàn)血小板反應(yīng)。
雖然艾曲波帕和羅米司亭已經(jīng)上市十多年，但阿伐曲泊帕是一種更新的口服TPO-RA，于2019年獲批用 ITP。與艾曲波帕相比，阿伐曲泊帕在其給藥過程中不需要飲食限制，也沒有已知的肝毒性信號。
從羅米司亭或艾曲波帕轉(zhuǎn)換為阿伐曲泊帕的患者結(jié)果的可用數(shù)據(jù)有限。對從艾曲波帕或羅米司亭轉(zhuǎn)為阿伐曲泊帕的ITP成人進行了一項回顧性觀察研究。納入了44名患者，平均ITP持續(xù)時間為8.3年，中位數(shù)（范圍）為4次之前的ITP治療。在使用阿伐曲泊帕?xí)r，41/44名患者（93％）獲得了血小板反應(yīng)（≥50×10^9/L），38/44名患者（86％）獲得了完全反應(yīng) （≥100×10^9/L）。在所有患者中，艾曲波帕或羅米司亭的中位血小板計數(shù)為45×10^9/Lvs114×10^9/L（p＜0.0001）；在因羅米司亭/艾曲波帕無效而改用阿伐曲泊帕的患者中，羅米司亭/艾曲波帕為28×10^9/L，而阿伐曲泊帕為88×10^9/L（p=0.025）。57％的患者在轉(zhuǎn)換前同時接受ITP藥物治療后在轉(zhuǎn)換后停藥，其中63％的患者接受慢性皮質(zhì)類固醇治療。在經(jīng)過大量預(yù)處理的慢性ITP人群中，阿伐曲泊帕在使用羅米司亭或艾曲波帕治療后有效，即使在對先前TPO-RA反應(yīng)不足的患者中也具有高反應(yīng)率。
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