“漸凍癥”新藥Relyvrio旨在減緩疾病進展,延長生存期,降低死亡率!
作者:
海得康醫學編輯劉曉曦
【
原创
】
2022-10-08
美國食品和藥物管理局已批準一種新的肌萎縮側索硬化癥(ALS)實驗性治療方法,這是一種非常罕見的神經系統疾病,目前無法治愈且治療選擇有限。
肌萎縮側索硬化癥(稱為ALS或Lou Gehrig病)是一種罕見的進行性神經系統疾病,會影響負責隨意肌肉運動(如行走、說話、咀嚼和呼吸)的神經細胞。
ALS是致命的,大多數患有這種疾病的人在出現癥狀后的預期壽命為3~5年。大多數死亡發生于呼吸衰竭,因為用于呼吸的肌肉萎縮。
在Relyvrio獲得批準之前,只有兩種藥物被FDA批準用于治療ALS:口服藥物 Rilutek ( riluzole ),可將生存期延長幾個月;Radicava(依達拉奉),有口服混懸液和靜脈輸液兩種形式,也顯示減緩與疾病相關的衰退。
新藥Relyvrio——一種苯基丁酸鈉和牛磺二醇的組合——是一種粉末,可與水混合,口服或通過飼管給藥。
該療法通過預防細胞壓力和功能障礙來幫助對抗ALS患者的細胞死亡。FDA批準的試驗表明,服用藥物的患者與接受安慰劑的患者相比,生存率有所提高,行走和說話等功能下降較慢。這不是治愈方法,但可能會在一定程度上減緩疾病的進展。
服用Relyvrio時最常見的副作用包括:腹瀉、惡心、腹痛和上呼吸道感染。Relyvrio的鈉含量也很高,因此敦促患者在服藥時注意鈉的攝入量。
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