中國(guó)神經(jīng)母細(xì)胞瘤新藥Danyelza那昔妥單抗即將上市，何時(shí)能購買？
2021年09月，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）已將Danyelza（naxitamab，那昔妥單抗）的上市許可申請(qǐng)（BLA）納入優(yōu)先審評(píng)，擬治療復(fù)發(fā)性或難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者。
Danyelza可與粒細(xì)胞-巨噬細(xì)胞集落刺激因子（GM-CSF）聯(lián)合治療對(duì)既往治療表現(xiàn)出部分緩解、輕微緩解或疾病穩(wěn)定的復(fù)發(fā)/難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤兒童（1歲及以上）和成人患者。
神經(jīng)母細(xì)胞瘤是一種極具侵襲性的腫瘤，是嬰幼兒最常見的腫瘤之一，盡管近年來強(qiáng)化多模式治療已提高了生存率，但幸存者有很高的復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。
研究在年齡≥1歲、對(duì)既往治療顯示表現(xiàn)出部分緩解、輕微緩解或疾病穩(wěn)定、骨骼或骨髓中有難治或復(fù)發(fā)性疾病的高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者中開展。
201研究（NCT03363373）中，22例患者納入療效分析，64%有難治性疾病、36%有復(fù)發(fā)性疾病，中位年齡為5歲（范圍：3-10歲）。結(jié)果顯示，Danyelza聯(lián)合GM-CSF治療的總緩解率（ORR）為45%、完全緩解率（CR）為36%、部分緩解率（PR）為9%。在有治療反應(yīng)的患者中，30%的患者緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）≥6個(gè)月。
12-230研究（NCT01757626）中，38例患者納入療效分析，55%有復(fù)發(fā)性神經(jīng)母細(xì)胞瘤、45%有難治性疾病，中位年齡為5歲（范圍：2-23歲）。結(jié)果顯示，Danyelza聯(lián)合GM-CSF治療的總緩解率（ORR）為34%、完全緩解率（CR）為26%、部分緩解率（PR）為8%。在有治療反應(yīng)的患者中，23%的患者緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）≥6個(gè)月。
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【友情提示：本文僅作為參考意見，具體處理辦法還是要醫(yī)生根據(jù)患者實(shí)際情況綜合評(píng)估后進(jìn)行處理。用藥期間隨時(shí)與醫(yī)生保持聯(lián)系，隨時(shí)溝通用藥情況。】
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