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伴嚴重血小板減少癥的骨髓纖維化新藥pacritinib在美國申請上市

作者: 海得康醫學編輯劉曉曦 【 原创 】 2020-10-09

  2020年09月,FDA加速批準pacritinib,用于治療伴有嚴重血小板減少癥(血小板計數<50×10的9次方/L)的骨髓纖維化(MF)患者。

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  pacritinib是一款在研的口服激酶抑制劑,對JAK2、FLT3、IRAK1和CSF1R具有特異性。JAK家族的酶是信號轉導途徑中的核心成分,對正常血細胞生長發育、炎癥細胞因子表達和免疫反應至關重要。這些激酶的突變已被證明與多種血液相關癌癥的發生有直接關系,包括骨髓增生性腫瘤、白血病和淋巴瘤。除骨髓纖維化外,由于對c-fms、IRAK1、JAK2和FLT3的抑制作用,pacritinib的激酶譜顯示其對急性髓系白血病(AML)、骨髓增生異常綜合征(MDS)、慢性粒單核細胞白血病(CMML)和慢性淋巴細胞白血病(CLL)具有潛在治療作用。

  2008年3月,pacritinib獲得FDA授予治療原發性骨髓纖維化(MF)、真性紅細胞增多癥后MF、原發性血小板增多癥后原發性骨髓纖維化的孤兒藥資格(ODD)。

  2014年8月,FDA授予pacritinib快速通道資格(FTD),用于治療原發性骨髓纖維化患者,包括但不限于伴有疾病相關血小板減少癥(血小板計數低)的患者、接受其他JAK2抑制劑治療經歷治療期間出現的急性血小板減少癥的患者、對其他JAK2療法不耐受或癥狀控制不好(次優管理)的患者

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